Selumetinib, Aifa concede il rimborso per gli adulti con NF1

L’Agenzia italiana del farmaco ha riconosciuto la rimborsabilità di selumetinib per gli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili.

La decisione amplia anche alla popolazione adulta l’accesso a una terapia già utilizzata in ambito pediatrico. Chiara Leoni, responsabile della Uos Malattie rare pediatriche e terapie innovative della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, ha spiegato che il provvedimento offre un’opzione sia a chi riceve la diagnosi in età adulta sia a chi passa dalle cure pediatriche a quelle per adulti.

Cosa prevede il rimborso

Selumetinib è un inibitore orale selettivo di Mek e viene impiegato da solo. L’indicazione riguarda i neurofibromi plessiformi che non possono essere rimossi con un intervento e che provocano sintomi.

L’autorizzazione italiana è arrivata dopo l’estensione dell’indicazione approvata dalla Commissione Europea. Alla base della decisione ci sono i risultati dello studio clinico internazionale Komet, condotto nella terza fase di sperimentazione.

I risultati della ricerca

Nel confronto con il placebo, il farmaco ha raggiunto una percentuale di risposta obiettiva considerata statisticamente significativa e rilevante sul piano clinico. L’analisi ha quindi fornito gli elementi per estendere l’utilizzo di selumetinib anche agli adulti.

Durante la sperimentazione, il profilo di sicurezza è risultato in linea con quello già conosciuto per il medicinale e con l’esperienza maturata nel trattamento dei pazienti pediatrici. Leoni ha inoltre riferito di miglioramenti osservati sul piano clinico, radiologico e della qualità di vita complessiva.

La neurofibromatosi di tipo 1

La neurofibromatosi di tipo 1 è una patologia genetica rara e progressiva, spesso individuata nei primi anni di vita. La malattia può però continuare a evolvere nell’età adulta e interessare diversi organi.

Fino al 50% delle persone con questa condizione sviluppa un neurofibroma plessiforme, un tumore non maligno che può coinvolgere encefalo, midollo spinale e nervi. Queste formazioni possono comparire in momenti diversi della vita e aumentare di volume, causando dolore, deformità, debolezza muscolare e altri disturbi invalidanti.

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