Gresele: nuovi farmaci in studio per i disturbi piastrinici

Nuove terapie per le patologie piastriniche congenite sono al centro di sperimentazioni cliniche avanzate. Lo ha spiegato Paolo Gresele, docente di Medicina interna all’Università degli Studi di Perugia, durante il XXIX Congresso nazionale della Siset, che si è svolto oggi a Roma.

La ricerca sui nuovi farmaci

Tra i trattamenti in sviluppo c’è un anticorpo monoclonale bispecifico, già valutato in una fase avanzata della sperimentazione. Al progetto partecipano numerosi centri italiani e, secondo Gresele, i risultati potrebbero mettere a disposizione dei pazienti una nuova possibilità terapeutica in tempi brevi.

L’esperto ha ricordato che, fino a pochi anni fa, i progressi sulle malattie piastriniche riguardavano soprattutto l’identificazione genetica e la definizione della loro diffusione. Le opzioni per il trattamento erano invece limitate, a differenza di quanto accaduto nell’emofilia, dove sono stati introdotti nuovi approcci per controllare le emorragie.

Le emorragie gastrointestinali

Le novità non riguardano soltanto le terapie generali. Alcuni difetti congeniti della funzione piastrinica sembrano infatti esporre in modo particolare l’apparato gastrointestinale, con sanguinamenti rilevanti e destinati a ripresentarsi.

Per queste manifestazioni, ha spiegato Gresele, alcuni farmaci anti-angiogenetici stanno mostrando effetti utili. Si tratta di interventi rivolti a specifici problemi emorragici associati a determinati disordini funzionali delle piastrine.

Diagnosi ancora da rafforzare

Le patologie piastriniche congenite sono state a lungo meno studiate rispetto ad altre malattie emorragiche ereditarie, soprattutto all’emofilia, caratterizzata spesso da un quadro clinico più grave. Il congresso ha però riportato l’attenzione sulla loro diffusione, che potrebbe essere molto superiore alle stime del passato.

Gresele ha osservato che queste condizioni risultano più comuni dell’emofilia A e della malattia di von Willebrand, generalmente considerata la più frequente tra le malattie emorragiche ereditarie. In alcuni pazienti la tendenza al sanguinamento può essere severa: per questo il riconoscimento precoce è necessario per avviare una gestione e una cura adeguate.