AIFA, svolta su 2 farmaci orfani: chi li riceverà ora col Ssn

Con la riunione del 23 settembre 2026, l’AIFA ha aperto la strada alla copertura pubblica di due nuovi farmaci orfani e ha allargato l’impiego di altri sette medicinali. La decisione riguarda sia terapie per malattie rare sia nuovi usi già ammessi alla rimborsabilità.

Tra le novità figurano anche misure che toccano l’equilibrio della spesa farmaceutica: il CdA ha infatti approvato riduzioni per 34,9 milioni di euro dopo la revisione dei prezzi di medicinali già rimborsati.

I due farmaci orfani entrano nel sistema pubblico

Il via libera più rilevante riguarda Ezmekly, a base di mirdametinib, e Ziihera, con principio attivo zanidatamab. Entrambi saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale per indicazioni molto specifiche, legate a patologie rare.

Ezmekly è destinato, in monoterapia, ai pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni in su con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili. Ziihera, invece, sarà utilizzato in adulti con cancro delle vie biliari HER2-positivo non resecabile, localmente avanzato o metastatico, già trattato con almeno una linea di terapia sistemica.

Sette ampliamenti cambiano l’uso di farmaci già noti

Il Consiglio di Amministrazione ha poi autorizzato sette estensioni di indicazione terapeutica. Tra queste c’è Dabigatran Etexilato Teva, che ora potrà essere rimborsato per il tromboembolismo venoso e per prevenirne la ricorrenza anche nei pazienti pediatrici che riescono a ingerire cibo morbido e fino a meno di 18 anni.

Gamten ottiene due ampliamenti: da un lato la profilassi pre e post esposizione al morbillo in adulti, bambini e adolescenti tra 0 e 18 anni nei casi in cui l’immunizzazione attiva non sia possibile o non sia indicata; dall’altro l’immunomodulazione negli adulti con dermatomiosite attiva trattati con immunosoppressori, compresi i corticosteroidi, oppure quando questi farmaci non siano tollerati o risultino controindicati.

Nello stesso elenco compaiono anche Koselugo, rimborsato in monoterapia per i neurofibromi plessiformi inoperabili e sintomatici negli adulti con NF1, e Nucala, autorizzato come terapia di mantenimento aggiuntiva nella BPCO non controllata con eosinofili ematici aumentati, sempre in associazione alla tripla terapia con ICS, LABA e LAMA.

Le altre estensioni approvate

Pegasys viene ammesso in monoterapia negli adulti per policitemia vera e trombocitemia essenziale. Per Tevimbra arriva invece un nuovo schema posologico: 400 mg per infusione endovenosa una volta ogni 6 settimane.

Infine, Veltassa estende l’uso al trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti tra 12 e 17 anni. Le decisioni rientrano nel pacchetto di provvedimenti approvati dal CdA nella stessa seduta.

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