Tumore della vescica, svolta Ue: nuova terapia riduce recidive e mortalità

La Commissione europea ha dato il via libera a pembrolizumab in associazione con enfortumab vedotin per gli adulti colpiti da carcinoma della vescica muscolo-invasivo resecabile. Il trattamento potrà essere somministrato prima della cistectomia radicale e proseguito dopo l’operazione come terapia adiuvante, senza limitare l’accesso ai soli pazienti idonei al cisplatino.

L’autorizzazione riguarda tutti i 27 Paesi dell’Unione europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. La disponibilità concreta del regime terapeutico dipenderà tuttavia dai percorsi nazionali, compresi quelli necessari per definire il rimborso.

Una possibilità anche senza cisplatino

Il nuovo approccio combina un inibitore di PD-1 con un anticorpo-farmaco coniugato e rappresenta, secondo Msd, il primo schema di questo tipo autorizzato nell’Unione europea per il carcinoma della vescica muscolo-invasivo. L’indicazione interessa quindi una platea più ampia rispetto ai trattamenti fondati esclusivamente sulla possibilità di usare il cisplatino.

Patrizia Giannatempo, dirigente medico della Struttura complessa di Oncologia medica genitourinaria della Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano, ha sottolineato che circa il 50% dei pazienti non può ricevere la chemioterapia a base di cisplatino. A suo giudizio, il nuovo regime consente di estendere una terapia sistemica anche a persone che in precedenza venivano indirizzate direttamente alla cistectomia radicale, con l’obiettivo di contenere le recidive e migliorare la sopravvivenza complessiva. «Possiamo dichiarare conclusa l’epoca della cisplatino-eleggibilità come principale criterio di scelta terapeutica», ha dichiarato.

I risultati dello studio Keynote-B15

La decisione europea si fonda sui dati dello studio di fase 3 Keynote-B15, chiamato anche EV-304, sviluppato insieme a Pfizer e Astellas. La ricerca, aperta, randomizzata e multicentrica, ha coinvolto 808 pazienti con malattia non trattata in precedenza e idonei al cisplatino, mettendo a confronto la combinazione farmacologica seguita dalla chirurgia con la chemioterapia neoadiuvante a base di gemcitabina e cisplatino, anch’essa seguita dall’intervento.

Nel gruppo trattato con pembrolizumab ed enfortumab vedotin il rischio di un evento legato alla sopravvivenza libera da eventi — progressione, ricaduta o morte — è risultato inferiore del 47%. Gli eventi hanno riguardato 87 pazienti su 405, pari al 21%, contro 146 su 403, ovvero il 36%, nel gruppo di confronto.

Meno decessi e più risposte complete

Lo studio ha evidenziato anche una riduzione del 35% del rischio di morte: i decessi sono stati 69 su 405 pazienti, il 17%, con la combinazione, rispetto a 99 su 403, il 25%, con la chemioterapia standard. È inoltre aumentata la quota di pazienti con risposta patologica completa, passata dal 32,5% al 55,8%.

Marjorie Green, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo clinico globale in oncologia dei laboratori di ricerca Msd, ha definito l’autorizzazione un progresso per il trattamento del tumore della vescica e ha evidenziato la possibilità di offrire l’opzione a un numero maggiore di pazienti. Il parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali era arrivato a settembre 2026.

Un tumore ancora molto diffuso

A livello mondiale il carcinoma della vescica è l’ottava neoplasia più diagnosticata, con oltre 635.000 nuovi casi ogni anno. In Europa, per il 2024, erano state stimate 208.291 diagnosi e più di 67.000 morti; nello stesso anno, in Italia, i nuovi casi stimati erano circa 31.000.

Secondo alcune linee guida cliniche, circa un quarto delle nuove diagnosi riguarda la forma muscolo-invasiva. Il percorso standard prevede la chemioterapia neoadiuvante con cisplatino e poi l’intervento chirurgico, ma quasi metà dei pazienti trattati con questo schema sviluppa una recidiva e fino al 50% dei malati non risulta idoneo a ricevere il cisplatino.