Tumore della vescica, nuova terapia nell’Ue: rischio di morte ridotto del 35%

Il carcinoma della vescica è tra le neoplasie più frequenti al mondo: ogni anno si contano oltre 635.000 nuove diagnosi. Nel 2024, in Europa, le stime hanno raggiunto quota 208.291 casi e più di 67.000 decessi, mentre in Italia sono stati calcolati circa 31.000 nuovi pazienti. Una parte rilevante di questi tumori, circa il 25%, è muscolo-invasiva.

La novità terapeutica riguarda proprio questa forma della malattia. La Commissione europea ha autorizzato l’impiego combinato di pembrolizumab ed enfortumab vedotin prima della cistectomia radicale e, in seguito, come trattamento adiuvante dopo l’operazione, negli adulti con carcinoma muscolo-invasivo resecabile.

Un’opzione anche senza cisplatino

Il dato più significativo riguarda i pazienti che non possono ricevere il cisplatino. Fino alla metà delle persone con carcinoma muscolo-invasivo non è infatti eleggibile a questo farmaco, mentre lo standard terapeutico prevedeva finora la chemioterapia neoadiuvante con cisplatino e gemcitabina, seguita dall’intervento chirurgico.

Patrizia Giannatempo, dirigente medico della Struttura complessa di Oncologia medica genitourinaria della Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano, ha definito l’autorizzazione una svolta perché amplia l’accesso a una terapia sistemica perioperatoria. Secondo l’oncologa, anche i pazienti destinati in precedenza alla sola cistectomia possono ora contare su un trattamento pensato per abbassare il pericolo di recidiva e aumentare la sopravvivenza complessiva.

Lo studio che ha sostenuto l’ok

La decisione europea si fonda sui risultati dello studio di fase 3 Keynote-B15, chiamato anche EV-304, realizzato con la collaborazione di Pfizer e Astellas. La sperimentazione ha coinvolto 808 persone con malattia non trattata in precedenza, assegnate casualmente a due gruppi e sottoposte a chirurgia con cistectomia radicale e asportazione dei linfonodi pelvici.

Nel gruppo che ha ricevuto pembrolizumab ed enfortumab vedotin il rischio di progressione, ricaduta o morte è risultato inferiore del 47% rispetto ai pazienti trattati con gemcitabina e cisplatino prima dell’operazione. Gli eventi si sono verificati nel 21% dei casi, contro il 36% del gruppo di confronto: 87 pazienti su 405 rispetto a 146 su 403, con un rapporto di rischio pari a 0,53.

Sopravvivenza e disponibilità nei 27 Paesi

La combinazione ha prodotto anche un vantaggio sulla sopravvivenza globale. Il rischio di morte è diminuito del 35%, con eventi registrati nel 17% dei pazienti trattati con la nuova strategia e nel 25% di quelli sottoposti alla chemioterapia standard, corrispondenti rispettivamente a 69 su 405 e 99 su 403.

Un ulteriore risultato è arrivato dalla risposta patologica completa, raggiunta dal 55,8% dei pazienti che hanno ricevuto pembrolizumab più enfortumab vedotin, contro il 32,5% osservato con la chemioterapia neoadiuvante. Il via libera era stato preceduto, a settembre 2026, dal parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali.

L’autorizzazione consente la commercializzazione del regime nei 27 Stati membri dell’Unione europea e anche in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. La data di effettiva disponibilità varierà tuttavia da Paese a Paese, anche in base alla conclusione delle procedure nazionali per il rimborso.

Marjorie Green, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo clinico globale in oncologia dei laboratori di ricerca Msd, ha sottolineato che l’approvazione arriva a meno di sei mesi dal precedente via libera europeo alla stessa combinazione e permette di rivolgersi a una platea più ampia di pazienti. L’azienda considera il risultato un avanzamento nella cura del tumore della vescica e una risposta ai bisogni delle persone che convivono con la malattia.

Il carcinoma muscolo-invasivo resta una patologia complessa: anche tra i pazienti trattati secondo lo standard attuale, quasi uno su due va incontro a una recidiva. Per questo la nuova autorizzazione punta a intervenire sia prima dell’operazione sia nella fase successiva, con l’obiettivo di migliorare il controllo della malattia.