Wiskott-Aldrich, la terapia Telethon arriva negli Usa: primo centro
L’ospedale pediatrico di San Francisco potrà somministrare la terapia genica approvata negli Stati Uniti nel dicembre 2025.
La terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich entra nella fase della disponibilità clinica negli Stati Uniti. Il primo centro attivato per il trattamento è l’Ucsf Benioff Children's Hospital di San Francisco, dove sarà possibile accedere a etuvetidigene autotemcel, sviluppata da Fondazione Telethon.
San Francisco apre la nuova fase
L’annuncio è arrivato da Fondazione Telethon e Orphan Therapies, il partner incaricato in via esclusiva della commercializzazione negli Stati Uniti. La disponibilità presso l’ospedale californiano rappresenta il primo passaggio concreto dopo l’autorizzazione ottenuta dalla Food and Drug Administration nel dicembre 2025.
Il farmaco è la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich e anche la prima terapia avanzata commercializzata interamente attraverso una collaborazione senza scopo di lucro. Il Benioff Children's Hospital è tra i principali ospedali pediatrici statunitensi e dispone di esperienza nella gestione di patologie genetiche e immunologiche rare.
Una malattia rara e complessa
La sindrome di Wiskott-Aldrich, indicata anche con l’acronimo Was, è un’immunodeficienza ultra-rara legata a mutazioni del gene Was. Tra le sue caratteristiche rientrano la riduzione delle piastrine e le conseguenti complicanze emorragiche, oltre a infezioni ricorrenti ed eczema.
La malattia può inoltre comportare alterazioni della regolazione immunitaria e un rischio maggiore di sviluppare patologie autoimmuni e tumori. Il quadro clinico rende particolarmente rilevante la possibilità di disporre di un trattamento mirato sviluppato per questa specifica condizione.
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La strategia di Fondazione Telethon
La terapia è stata messa a punto da Fondazione Telethon, che ne ha seguito il percorso fino alla richiesta di approvazione regolatoria negli Stati Uniti. Per la fondazione, l’accordo con Orphan Therapies riflette l’evoluzione di un modello orientato a portare la ricerca verso soluzioni terapeutiche concrete.
Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon, ha spiegato che il risultato nasce da decenni di ricerca e dalla ricerca di nuove collaborazioni per affrontare gli ostacoli di mercato che spesso rallentano l’arrivo ai pazienti di trattamenti necessari per malattie genetiche rare.
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