Cilta-cel nel mieloma: 5 anni senza progressione per 1 paziente su 2

Dopo una sola infusione di cilta-cel, metà dei pazienti osservati nello studio Cartitude-2 è risultata ancora viva e senza progressione del mieloma multiplo a cinque anni. Il risultato riguarda 10 persone su 20 con malattia recidivata o refrattaria, seguite senza una terapia di mantenimento.

Il dato arriva dal monitoraggio a lungo termine della coorte iniziale A, presentato al Congresso dell’International Myeloma Society. Il controllo mediano è stato di 60,7 mesi; nello stesso gruppo, la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 69,2%, mentre quella mediana libera da progressione si è attestata a 60,5 mesi.

Remissioni prolungate anche nei casi ad alto rischio

Il professor Niels van de Donk, ematologo dell’University Medical Center di Amsterdam, ha sottolineato che remissioni libere da trattamento di questa durata erano difficili da prevedere, fino a pochi anni fa, nei pazienti con mieloma recidivato o refrattario. Secondo l’esperto, l’impiego delle terapie più adatte alle caratteristiche individuali già nelle fasi iniziali potrebbe offrire maggiori possibilità di ottenere un controllo prolungato della malattia.

A cinque anni, la malattia residua minima è stata verificata nel midollo osseo di tre pazienti, pur non essendo previsto dal protocollo. In tutti i casi l’esito è stato negativo al livello di sensibilità più elevato analizzato, pari a 10-6, senza evidenza rilevabile di malattia. Tra i 10 pazienti ancora liberi da progressione, cinque presentavano almeno un’alterazione citogenetica associata a un rischio elevato; quattro di loro ne avevano almeno due.

Cosa prevedeva il percorso di studio

La coorte A comprendeva persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario sottoposte in precedenza a una-tre linee di trattamento. I partecipanti erano stati esposti a un inibitore del proteasoma e risultavano refrattari alla lenalidomide. Il principale parametro valutato era il raggiungimento della negatività della malattia residua minima.

I risultati ottenuti in questa fase, pur riferiti a un gruppo ristretto, ampliano quanto già osservato in Cartitude-1, che aveva coinvolto pazienti trattati in fasi più avanzate della malattia. Secondo Yusri Elsayed, responsabile mondiale dell’area terapeutica oncologica di Johnson & Johnson, i dati rafforzano le evidenze sull’efficacia di cilta-cel e l’importanza di rendere disponibili queste terapie all’inizio del percorso di cura.

Sicurezza senza nuove neurotossicità

Il profilo di sicurezza emerso dopo un periodo di osservazione più lungo è rimasto coerente con quello già noto per cilta-cel. Nel periodo considerato non sono state segnalate nuove neurotossicità associate alle cellule Car-T.

Rispetto alla valutazione precedente, è stata registrata una nuova neoplasia del sangue, una leucemia mieloide acuta. Si sono inoltre verificati due decessi: uno correlato alla progressione del mieloma e l’altro a un nuovo tumore. Ester in ’t Groen, responsabile dell’area terapeutica di ematologia per Johnson & Johnson nell’area EMEA, ha ricordato che nelle forme recidivate o refrattarie il controllo della patologia può diventare più difficile, rendendo meno frequente il raggiungimento di remissioni durature.

ℹ️ Le informazioni contenute in questo articolo hanno scopo puramente informativo e non sostituiscono il parere del medico. Per qualsiasi dubbio sulla tua salute rivolgiti al tuo medico di fiducia.