Una nuova rotta per Jr-141: la terapia di Hunter punta a tre mercati
Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals collaboreranno per portare avanti lo sviluppo e la possibile commercializzazione della terapia, oggi valutata in uno studio globale di fase 3.
Dopo le eventuali autorizzazioni, Italfarmaco curerà la vendita e la distribuzione di Jr-141 negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina. Jcr Pharmaceuticals continuerà invece a occuparsi della produzione del trattamento al momento dell’eventuale ingresso sul mercato.
L’intesa prevede per Jcr Pharmaceuticals pagamenti iniziali, somme legate al raggiungimento di determinati obiettivi e compensi sulle vendite, oltre agli introiti derivanti dalla fornitura del farmaco.
Il precedente giapponese di Jr-141
La terapia non è ancora autorizzata nei territori coinvolti dall’accordo, ma dispone già di un’esperienza regolatoria in Giappone. Dal 2021, infatti, la molecola è approvata e distribuita nel Paese con il nome di pabinafusp alfa.
Per ottenere il via libera nelle nuove aree, le due aziende puntano alle autorità competenti di Stati Uniti, Unione europea, Regno Unito e Brasile. Il percorso coinvolgerà la Food and Drug Administration, l’Agenzia Europea per i Medicinali, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency e Anvisa.
Come agisce la molecola sperimentale
Jr-141 è una proteina di fusione ricombinante progettata per trasportare l’enzima iduronato-2-solfatasi anche verso il cervello, oltre che nei tessuti periferici, attraverso una somministrazione per via endovenosa. La struttura combina un anticorpo diretto contro il recettore umano della transferrina con l’enzima necessario all’organismo.
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Nella sindrome di Hunter, conosciuta anche come mucopolisaccaridosi di tipo II o Mps II, l’iduronato-2-solfatasi è assente oppure non svolge correttamente la propria funzione. La malattia è un disturbo genetico raro da accumulo lisosomiale, trasmesso con modalità recessiva legata al cromosoma X, e riguarda la capacità di degradare i glicosaminoglicani, carboidrati complessi presenti nell’organismo.
Accordo e sperimentazione clinica
La collaborazione annunciata da Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals riguarda una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di Jr-141 nei territori indicati, sempre subordinatamente alle approvazioni regolatorie. L’obiettivo è affrontare sia le manifestazioni neurologiche sia quelle somatiche associate alla sindrome di Hunter.
Il trattamento è attualmente esaminato in una sperimentazione clinica globale di fase 3. L’accordo rappresenta quindi il quadro operativo per proseguire lo sviluppo della terapia e preparare, qualora arrivassero le autorizzazioni, le attività commerciali nelle aree previste.
ℹ️ Le informazioni contenute in questo articolo hanno scopo puramente informativo e non sostituiscono il parere del medico. Per qualsiasi dubbio sulla tua salute rivolgiti al tuo medico di fiducia.
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