Terapia genica, il riconoscimento Usa a Luigi Naldini: perché conta
Il direttore di SR-Tiget entra nella National Academy of Medicine per il lavoro sui vettori lentivirali, alla base di trattamenti per malattie ereditarie e tumori.
Il riconoscimento arriva dopo un risultato che ha segnato la storia della terapia genica italiana: nel dicembre 2025, negli Stati Uniti, è stata autorizzata una cura per la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara patologia del sistema immunitario. La tecnologia utilizzata è nata anche grazie alla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget.
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Un ingresso che premia trent’anni di ricerca
Luigi Naldini, alla guida dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica e professore ordinario all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato scelto come membro internazionale della National Academy of Medicine degli Stati Uniti. L’elezione riconosce il suo ruolo nello sviluppo e nell’applicazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico.
Nel corso di circa trent’anni, il lavoro di Naldini ha contribuito a trasformare questi vettori in strumenti ampiamente impiegati nella ricerca biomedica. Le applicazioni comprendono interventi di terapia genica ex vivo e in vivo, immunoterapia contro i tumori e realizzazione di vaccini.
Dalla piattaforma al via libera americano
La terapia destinata ai pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich ha ricevuto l’autorizzazione della Food and Drug Administration attraverso un iter condotto dalla Fondazione Telethon. Con questo traguardo, l’organizzazione è diventata il primo ente non profit al mondo ad accompagnare una terapia genica dalla fase di ricerca fino all’approvazione negli Stati Uniti.
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Il trattamento rappresenta uno dei risultati della comunità scientifica cresciuta intorno a Naldini. Sotto la sua direzione, SR-Tiget ha riunito ricerca di base, sperimentazione clinica e sviluppo dei trattamenti, affermandosi tra i centri internazionali più importanti nel campo della terapia genica e cellulare. Nell’Unione Europea, 7 delle 18 terapie geniche autorizzate utilizzano una tecnologia basata su vettori lentivirali.
La sfida dell’accessibilità
Naldini ha sottolineato che il lavoro non si ferma ai risultati già ottenuti. «Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno», ha dichiarato.
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