Pancreas metastatico, la svolta attesa passa dall’Europa: cosa cambia ora

Per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una terapia, daraxonrasib ha ottenuto una raccomandazione favorevole dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema. Il trattamento orale, commercializzato con il nome Rasonque, non è ancora però disponibile automaticamente in tutti i Paesi dell’Unione europea: il parere dovrà essere esaminato dalla Commissione europea.

I risultati della sperimentazione spiegano l’attesa intorno al farmaco. In uno studio internazionale di fase 3, la sopravvivenza mediana è stata di 12,4 mesi con Rasonque, contro 6,7 mesi tra i pazienti trattati con chemioterapia. Il periodo mediano senza peggioramento della malattia è risultato invece di 7,2 mesi, rispetto ai 3,6 mesi osservati con la chemioterapia.

I dati clinici sostengono la richiesta

La sperimentazione, condotta in aperto su 500 persone con malattia metastatica peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico, ha riguardato soprattutto pazienti con alterazioni Ras G12. Una mutazione di questo tipo era stata confermata nel 92% dei partecipanti, comprendendo le varianti Ras più comuni associate all’adenocarcinoma pancreatico.

Daraxonrasib appartiene alla classe degli inibitori di Ras. Secondo la descrizione dell’Ema, il principio attivo si lega alla ciclofillina A e crea un complesso capace di agganciarsi alle proteine Ras, coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule, riducendone l’attività. Gli effetti indesiderati segnalati più spesso sono stati diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito.

L’autorizzazione non è ancora definitiva

Il parere del Chmp rappresenta un passaggio intermedio. La raccomandazione sarà inviata alla Commissione europea, chiamata a decidere sull’eventuale autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione. Solo dopo questo atto Rasonque potrà entrare nella fase di valutazione nazionale.

Prezzo e rimborso non saranno infatti stabiliti dall’Ema. Queste decisioni spetteranno ai singoli Stati membri, che dovranno definire il possibile impiego del farmaco nei rispettivi sistemi sanitari.

Una procedura più rapida per l’Ema

La valutazione è cominciata all’inizio di luglio 2026 ed è stata svolta con un esame progressivo dei dati di qualità, degli aspetti non clinici e delle informazioni cliniche trasmesse dall’azienda. L’approccio ha permesso di concludere l’analisi in meno di 150 giorni, mentre una procedura ordinaria può richiedere fino a 210 giorni effettivi e arrivare complessivamente a circa un anno considerando le risposte dell’azienda alle richieste di chiarimento.

L’Ema aveva inserito Rasonque nel progetto “Cancer Medicines Pathfinder”, riservato a terapie considerate prioritarie per bisogni medici ancora non soddisfatti. L’esperienza maturata potrebbe favorire l’utilizzo della revisione progressiva anche per altri medicinali in sviluppo, ma l’agenzia valuterà ogni candidatura separatamente, considerando l’innovazione terapeutica e l’interesse per la salute pubblica.

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