Neurofibromatosi, Salvo: la nuova terapia dà speranza

L’arrivo in Italia di mirdametinib per i neurofibromi plessiformi legati alla neurofibromatosi di tipo 1 ha suscitato speranza tra i pazienti.

L’attenzione ai casi più gravi

Valentina Salvo, portavoce dell’Associazione neurofibromatosi Odv, ha ricordato che tra le persone colpite dalla malattia ci sono anche pazienti alle prese con forme molto severe e tumori maligni.

«Quando abbiamo saputo dell’esistenza di una cura, abbiamo pensato anche a questi pazienti, nella speranza che si possa arrivare anche a una terapia mirata», ha spiegato Salvo. Secondo la portavoce, queste situazioni presentano bisogni sanitari rilevanti che non possono essere trascurati.

Cure accessibili in ogni età

Per Salvo, la disponibilità del farmaco deve accompagnarsi alla possibilità concreta di raggiungere i centri specializzati e ricevere assistenza. Un passaggio delicato riguarda inoltre il trasferimento dei pazienti dall’età pediatrica ai servizi per adulti, fase nella quale il collegamento con le strutture può indebolirsi fino a spingere alcuni a interrompere le cure.

«Parlare di terapia ha senso nel momento in cui la cura è a disposizione di tutti», ha affermato la portavoce. Le associazioni chiedono quindi una presa in carico più vicina alle persone e alle loro famiglie.

Una terapia dopo anni di attesa

La neurofibromatosi è una condizione genetica capace di incidere sulla vita quotidiana dei pazienti e dei familiari. Il dolore cronico rappresenta uno degli aspetti più difficili da affrontare, anche per le conseguenze psicologiche che può produrre.

Salvo ha osservato che un trattamento in grado di attenuare il dolore può aiutare le persone a gestire meglio le attività di ogni giorno. L’avvio di una terapia, ha aggiunto, apre anche alla possibilità di nuovi progressi nella ricerca e di ulteriori soluzioni per altri problemi associati alla malattia.

Il significato del mirdametinib

L’introduzione di un farmaco mirato rappresenta una novità per una patologia che, per anni, non ha avuto un trattamento specifico. L’arrivo di mirdametinib, destinato ai neurofibromi plessiformi associati alla Nf1, ha coinvolto pazienti, istituzioni e organizzazioni impegnate nella loro tutela.

«La possibilità di seguire una terapia è qualcosa di importante per i pazienti», ha detto Salvo, sottolineando il valore dell’accesso a una cura dopo un lungo periodo privo di opzioni specifiche.