Diabete, cellule staminali e terapia genica tra le ricerche

La ricerca sul diabete punta a recuperare, almeno in parte, la capacità dell’organismo di controllare autonomamente la glicemia. Il tema è stato discusso al 31esimo congresso nazionale della Società italiana di diabetologia (Sid), con attenzione a cellule staminali, farmaci e terapia genica.

Le strategie della medicina rigenerativa

Secondo Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute e responsabile dell’area dedicata alla medicina rigenerativa e ai trapianti presso l’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, le strade principali sono due: rimpiazzare le cellule perdute oppure riattivare quelle rimaste, così da ricostruire una quantità sufficiente di tessuto funzionante.

La sostituzione cellulare è già oggetto di studi sull’uomo. Le cellule staminali pluripotenti possono essere trasformate in elementi capaci di secernere insulina, riducendo il vincolo legato alla scarsità delle isole pancreatiche ottenute dai donatori. La struttura milanese è coinvolta in questa sperimentazione.

Un’altra linea di lavoro cerca invece di recuperare la funzione delle cellule beta attraverso medicinali specifici. La terapia genica viene studiata anche per modificare il modo in cui l’organismo utilizza il glucosio e, in prospettiva, per consentire la produzione di insulina in tessuti differenti dal pancreas, come il muscolo.

Il farmaco approvato in Cina

Tra le molecole esaminate c’è il dorzagliatin, antidiabetico orale appartenente alla classe degli attivatori della glucochinasi, indicata con la sigla Gka. Il medicinale ha ottenuto l’autorizzazione in Cina nel 2022 ed è stato approvato quest’anno anche a Macao e Hong Kong per il diabete di tipo 2.

Il dorzagliatin non è disponibile in Europa. Le sperimentazioni cliniche di fase 3 hanno comunque rilevato una diminuzione significativa e mantenuta dell’emoglobina glicata.

Il legame con la terapia genica

Piemonti ha spiegato che il farmaco rappresenta la versione farmacologica del meccanismo alla base degli studi genetici sulla glucochinasi. La molecola aumenta l’efficienza dell’enzima già prodotto dall’organismo, mentre l’approccio genico mira a introdurre copie supplementari o potenziate del gene che lo codifica.

ℹ️ Le informazioni contenute in questo articolo hanno scopo puramente informativo e non sostituiscono il parere del medico. Per qualsiasi dubbio sulla tua salute rivolgiti al tuo medico di fiducia.