Bambini farfalla, Aifa rimborsa la prima terapia genica

L’Aifa ha approvato la rimborsabilità della prima terapia genica topica destinata all’epidermolisi bollosa distrofica, nota come sindrome dei bambini farfalla. Il trattamento sarà quindi sostenuto dal Servizio sanitario nazionale.

Il gel per le lesioni cutanee

La decisione è stata presa dal Consiglio di amministrazione dell’Aifa nella seduta di ieri, insieme all’ok per altre 8 opzioni terapeutiche. Al beremagene geperpavec, farmaco orfano destinato ai pazienti con questa forma di epidermolisi bollosa, è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica.

La patologia rende estremamente fragile la pelle e le mucose, con una vulnerabilità paragonata a quella delle ali di una farfalla. Il medicinale si presenta sotto forma di gel e viene applicato una volta alla settimana direttamente sulle lesioni, da operatori sanitari oppure da un assistente adeguatamente formato.

Le altre decisioni dell’Aifa

Secondo i dati riportati dall’Aifa, il trattamento ha mostrato efficacia nel favorire la guarigione delle lesioni provocate dalla malattia. La rimborsabilità riguarda dunque una terapia destinata a una condizione rara e caratterizzata da manifestazioni cutanee particolarmente delicate.

Nella stessa seduta l’Agenzia ha autorizzato anche un farmaco antitumorale, cinque ampliamenti delle indicazioni terapeutiche e due medicinali equivalenti. Tra le nuove molecole approvate figura tisotumab vedotin, utilizzabile da solo negli adulti con tumore della cervice recidivato o metastatico, quando la malattia è progredita durante o dopo un trattamento sistemico.

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