Farmaci innovativi, la sfida è misurare ciò che cambia davvero

«Dare più vita agli anni non è solo uno slogan», ha affermato Giovanni Pavesi, Direttore Amministrativo di AIFA, nelle conclusioni dell’incontro. La crescita dell’aspettativa di vita e delle patologie croniche, secondo Pavesi, impone di ampliare il modo in cui viene governata la spesa farmaceutica, superando una lettura limitata ai singoli capitoli di bilancio.

Il riferimento è anche ai 104 medicinali per i quali, nel 2025, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l’autorizzazione. Pavesi ha sottolineato che il progresso terapeutico pone questioni scientifiche ed etiche: occorre distinguere le innovazioni realmente significative dalle semplici novità e dotare tutti i soggetti coinvolti di strumenti flessibili, abbandonando una gestione separata per compartimenti.

Il valore non sta solo nel prezzo

Sul rapporto tra innovazione, risorse e accesso alle cure si è concentrato anche Pierluigi Russo, Direttore Tecnico-Scientifico di AIFA. Nel corso della tavola rotonda ha evidenziato che l’andamento della spesa non può essere interpretato osservando soltanto una cifra, perché dipende da molteplici fattori e dall’arrivo di terapie il cui effetto sui conti pubblici può essere rilevante.

Russo ha quindi richiamato la necessità di valutare i trattamenti in modo più ampio, tenendo conto del quadro epidemiologico locale, dell’appropriatezza prescrittiva e degli effetti sulla qualità della vita. Per riconoscere il valore dell’innovazione, ha aggiunto, servono procedure tecniche approfondite e una collaborazione costante tra AIFA e Regioni, nel rispetto dei diversi compiti istituzionali.

A Genova il confronto tra istituzioni

Il confronto si è svolto a Palazzo Ducale, a Genova, durante il convegno “Misurare il valore dell’innovazione - Dalla valutazione del farmaco agli esiti di salute”. L’appuntamento è stato promosso dall’Agenzia Italiana del Farmaco con il patrocinio della Regione Liguria e rientra nel ciclo di incontri che AIFA sta organizzando nei territori italiani.

L’obiettivo è rafforzare il dialogo tra l’Agenzia, le amministrazioni regionali e gli altri attori della governance farmaceutica. Al centro dei lavori sono finiti non soltanto l’efficacia clinica, ma anche le conseguenze delle terapie sulla vita quotidiana dei pazienti, sull’organizzazione dell’assistenza e sull’equilibrio complessivo del Servizio Sanitario Nazionale.

Le richieste della Liguria

La giornata, moderata dalla giornalista Tiziana Oberti, è stata introdotta dagli interventi di Massimo Nicolò, Assessore alla Salute della Regione Liguria, Cristina Lodi, Assessore al Welfare, Servizi Sociali, Famiglie, Terza Età e Disabilità del Comune di Genova, e Marcello Gemmato, Sottosegretario di Stato al Ministero della Salute.

Nicolò ha definito strategico il tema della valutazione dei medicinali innovativi. L’assessore ha ricordato che il costo delle terapie rappresenta una componente importante della spesa sanitaria, ma ha sostenuto che il giudizio debba includere anche i risultati ottenuti dalle cure: maggiore sopravvivenza, migliore qualità della vita e possibile riduzione di altri costi legati alla malattia. Per la Liguria, caratterizzata da una longevità elevata, ha indicato come particolarmente rilevante la disponibilità di trattamenti mirati e personalizzati.

Gemmato ha ricondotto il confronto al lavoro svolto negli ultimi quattro anni dal Governo per rendere più efficace la programmazione delle risorse, favorire l’accesso alle cure e affrontare l’aumento delle cronicità. Gli incontri promossi da AIFA nelle Regioni, ha spiegato, consentono di raccogliere le esigenze dei diversi territori e di costruire risposte più adeguate e tempestive, comprese quelle riguardanti le terapie innovative.

Dati e pazienti al centro

Robert Nisticò, Presidente di AIFA, ha sostenuto che il costo di un medicinale non possa essere esaminato separatamente dai benefici che produce. «Non esiste un paziente medio: esistono persone, con bisogni e storie diverse», ha detto durante l’introduzione ai lavori, richiamando l’importanza di integrare dati e strumenti avanzati con l’ascolto diretto dei pazienti e delle loro famiglie.

Secondo Nisticò, alcune terapie possono modificare profondamente il decorso delle malattie e, in determinati casi, arrivare a eliminarle. La valutazione dovrebbe quindi considerare gli esiti clinici, i possibili risparmi per il sistema sanitario e l’impatto sulla vita delle persone, senza ridurre l’analisi alla sola spesa iniziale.

La mattinata ha inoltre ospitato una relazione di Pierluigi Nicotera, già Direttore Scientifico e amministratore delegato del DZNE - Centro Nazionale delle Malattie Neurodegenerative in Germania e Direttore scientifico della Fondazione Mondino IRCCS di Pavia, dedicata a ricerca e terapie innovative.

Alla tavola rotonda hanno partecipato, oltre a Russo, Angelo Gratarola, referente della Regione Liguria e membro del consiglio di amministrazione di AIFA, Francesca Faravelli, Direttore dell’UOC Genomica e Genetica Clinica dell’IRCCS Istituto Gaslini, Rosanna D’Antona, Presidente di Europa Donna Italia, e Arianna Gregis di Farmindustria. In chiusura, Pavesi ha ricordato anche l’ingresso di AIFA nella Piattaforma Digitale Nazionale Dati (PDND), che consente di condividere in modo trasparente e sicuro le informazioni sui medicinali autorizzati in Italia.

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