Terapie avanzate, 16 rimborsate dal Ssn in Italia

In Italia sono 16 le terapie avanzate attualmente rimborsate dal Servizio sanitario nazionale. Il dato emerge dal IX Rapporto italiano sugli Atmp, presentato a Roma il 29 ottobre durante gli Atmp Days 2026.

L’accesso passa dai percorsi

L’incontro si è concluso con l’indicazione di una linea comune: la ricerca non basta a garantire un beneficio concreto. Servono programmazione anticipata, collaborazione tra Stato e Regioni, strutture preparate e modelli assistenziali in grado di tenere insieme accesso, appropriatezza e sostenibilità.

Il rapporto è stato realizzato con il patrocinio, tra gli altri, di Aifa, dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Irccs, di Cittadinanzattiva, Farmindustria, Federchimica Assobiotec, dell’Istituto superiore di sanità, della Società italiana di farmacologia, di Uniamo, dell’Università del Piemonte Orientale e di altri soggetti istituzionali e associativi. L’iniziativa ha ricevuto contributi non condizionanti da Bayer, Csl, Gilead Kite, medac pharma, Pierre Fabre, Cordex Biologics, Eli Lilly, Novartis e Utragenyx.

Per Walter Marrocco, responsabile scientifico della Federazione italiana medici di medicina generale e componente della Commissione scientifica ed economica del farmaco, l’approvazione non coincide con la disponibilità effettiva per chi è malato: «Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento». Il medico di famiglia, secondo Marrocco, può favorire l’individuazione precoce dei bisogni, l’invio agli specialisti e la continuità delle cure.

Numeri e spesa in crescita

Gli Atmp, cioè i medicinali per terapie avanzate, comprendono trattamenti genici, cellulari e prodotti di ingegneria tissutale. Intervengono sui meccanismi alla base di diverse malattie e, in alcuni casi, una sola somministrazione può garantire effetti prolungati o permanenti.

Al 31 agosto 2026, 53 terapie erano state sottoposte alla valutazione europea e 33 avevano ottenuto l’autorizzazione. Soltanto 24, però, conservavano un’autorizzazione commerciale attiva, mentre 16 risultavano coperte dal rimborso pubblico in Italia.

Tra il 2019 e il 2025 la spesa nazionale per questi trattamenti è salita da 1,38 a 222,6 milioni di euro. Nello stesso periodo, le confezioni utilizzate sono passate da 14 a 1.195.

Le proiezioni considerate più rappresentative dal rapporto indicano un possibile aumento della spesa dai circa 563 milioni di euro del 2027 a oltre 1,6 miliardi nel 2031. Gli autori precisano che si tratta di stime utili alla pianificazione, non di valori definitivi: la crescita prevista richiede una preparazione anticipata delle risorse, delle reti assistenziali e dei centri coinvolti.

Dai laboratori agli ospedali

Il documento prende in esame anche gli studi clinici in corso, le aree terapeutiche con maggiore espansione e gli elementi destinati a incidere sull’evoluzione del comparto. Chiara Lucchetti, responsabile dell’accesso al mercato di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum, ha richiamato la necessità di seguire tutta la catena, dalla ricerca alla raccolta delle prove fino all’applicazione nei servizi sanitari.

Secondo Lucchetti, i passaggi tra ricerca, valutazione, rimborso e utilizzo concreto possono creare ostacoli di natura clinica, regolatoria, economica e organizzativa. La disponibilità di dati e di strumenti terapeutici, quindi, non elimina automaticamente i problemi che separano l’autorizzazione dall’arrivo del trattamento al paziente.

Claudio Jommi, docente di Economia aziendale all’Università del Piemonte Orientale, ha spiegato che l’edizione 2026 ha analizzato anche le condizioni economiche necessarie a sostenere gli Atmp, il ruolo della programmazione regionale e l’impatto delle tecnologie emergenti sui percorsi di cura. Il rapporto, ha aggiunto, non si limita a censire i prodotti disponibili, ma valuta come renderne possibile l’impiego in tempi adeguati.

Centri pronti e personale formato

La decisione sul rimborso rappresenta soltanto uno dei passaggi. Prima che una terapia possa essere utilizzata occorre attivare i centri, preparare gli operatori, stabilire i criteri per l’invio dei pazienti e organizzare logistica, presa in carico e controlli successivi.

Una pianificazione avviata in anticipo consente di conoscere la platea potenzialmente interessata, i requisiti delle strutture e le tecnologie in arrivo. In questo modo il sistema può ridurre l’intervallo tra l’autorizzazione e l’accesso reale, affrontando la sostenibilità non soltanto dal punto di vista del prezzo, ma anche dell’uso equo e appropriato delle risorse.

Paolo Gasparini, professore ordinario di Genetica medica all’Università degli Studi di Trieste e membro di organismi scientifici europei e italiani, ha osservato che le terapie avanzate stanno modificando le prospettive per patologie finora prive di opzioni sufficienti. Ha però indicato come condizioni necessarie dati affidabili, competenze specialistiche e un confronto continuo tra ricercatori, autorità regolatorie, clinici e servizio sanitario, affinché le nuove possibilità diventino trattamenti sicuri, efficaci e accessibili.