Solo 16 terapie avanzate hanno rimborso pubblico in Italia

In Italia soltanto 16 terapie avanzate risultavano rimborsate dal Servizio sanitario nazionale al 31 agosto 2026. Il dato emerge dal IX Report Italiano sugli Atmp, presentato il 29 ottobre a Roma durante gli Atmp Days 2026.

La rete necessaria per curare

L’incontro si è concluso con un’indicazione precisa: l’innovazione scientifica non basta a garantire un beneficio concreto. Servono programmazione anticipata, collaborazione tra Stato e Regioni, strutture preparate e modelli capaci di tenere insieme accesso alle cure, appropriatezza e sostenibilità.

Per Walter Marrocco, responsabile scientifico della Federazione italiana medici di medicina generale e componente della Commissione scientifica ed economica del farmaco, il percorso del paziente deve iniziare dalla diagnosi e proseguire con l’invio al centro adeguato e con l’assistenza successiva al trattamento. «Per il paziente l’accesso non coincide con l’esistenza di una terapia o con la sua approvazione», ha osservato. Anche i medici di famiglia possono favorire l’individuazione precoce dei bisogni e la continuità assistenziale.

Dalla ricerca alla disponibilità

Gli Atmp comprendono trattamenti basati su geni, cellule o tessuti, progettati per agire sui meccanismi della malattia. In determinate condizioni possono essere somministrati una sola volta e produrre effetti prolungati, aprendo possibilità terapeutiche per patologie rare, tumori e malattie del sangue finora prive di alternative.

Il passaggio dal laboratorio all’assistenza, però, resta articolato. Chiara Lucchetti, responsabile dell’accesso al mercato di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum, ha spiegato che i problemi possono comparire durante la produzione delle evidenze, la valutazione regolatoria, la definizione del rimborso o l’organizzazione dei servizi.

I numeri del rapporto 2026

Alla data del 31 agosto, 53 terapie avanzate erano state sottoposte all’esame europeo e 33 avevano ottenuto l’autorizzazione. Di queste, 24 conservavano un’autorizzazione commerciale attiva, mentre le terapie rimborsate in Italia erano 16.

Il rapporto prende in esame anche gli studi clinici in corso, le aree di cura con maggiore crescita e gli elementi destinati a incidere sull’evoluzione del comparto. Claudio Jommi, professore di Economia aziendale all’Università degli Studi del Piemonte Orientale, ha rilevato che la disponibilità di nuovi trattamenti deve essere accompagnata da condizioni economiche e organizzative che ne consentano l’impiego tempestivo.

Spesa e capacità dei centri

Tra il 2019 e il 2025 la spesa italiana per gli Atmp è salita da 1,38 a 222,6 milioni di euro. Nello stesso periodo, le confezioni utilizzate sono aumentate da 14 a 1.195.

Lo scenario considerato più rappresentativo dal rapporto indica una possibile crescita della spesa fino a circa 563 milioni di euro nel 2027 e oltre 1,6 miliardi nel 2031. Gli autori precisano che si tratta di stime utili alla programmazione, non di previsioni certe, e chiedono di preparare per tempo risorse, reti assistenziali e competenze dei centri.

Preparazione prima del rimborso

L’autorizzazione e la decisione sul rimborso non chiudono il percorso. Sono necessari centri abilitati, personale formato, procedure per indirizzare i pazienti, sistemi di presa in carico, logistica adeguata e controlli nel tempo.

Conoscere in anticipo quali terapie stanno arrivando, quante persone potrebbero averne bisogno e quali requisiti dovranno possedere le strutture permette di ridurre l’intervallo tra l’autorizzazione e l’accesso effettivo. La sostenibilità riguarda quindi anche l’organizzazione e l’uso appropriato ed equo delle risorse, oltre al costo del medicinale.

Paolo Gasparini, professore ordinario di Genetica medica all’Università degli Studi di Trieste e componente di organismi dell’Agenzia europea dei medicinali e dell’Aifa, ha sottolineato che i risultati della ricerca devono tradursi in trattamenti sicuri, efficaci e realmente disponibili. Per riuscirci occorrono dati affidabili, competenze specialistiche e un confronto continuo tra ricercatori, autorità, medici e sistema sanitario.

Gli Atmp Days 2026 sono stati promossi da Cencora. L’iniziativa ha ricevuto il patrocinio di Aifa, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Irccs, Cittadinanzattiva, Farmindustria, Federchimica Assobiotec, Istituto superiore di sanità, Società italiana di farmacologia, Uniamo-Federazione italiana malattie rare e Università del Piemonte Orientale.