Terapie avanzate, in Italia 16 rimborsate dal Servizio sanitario

In Italia sono 16 le terapie avanzate attualmente rimborsate dal Servizio sanitario nazionale, su 24 con autorizzazione commerciale attiva al 31 agosto 2026.

Accesso e organizzazione sanitaria

La disponibilità di un trattamento non garantisce da sola la presa in carico dei pazienti. Servono diagnosi rapide, invio alle strutture competenti, personale formato e percorsi organizzati prima dell’arrivo delle nuove terapie.

Gli Atmp Days 2026 si sono conclusi richiamando la necessità di coordinare istituzioni nazionali e regionali, reti cliniche e servizi sanitari. La preparazione deve comprendere anche logistica, monitoraggio successivo e uso appropriato delle risorse.

Il ruolo della medicina territoriale

Per Walter Marrocco, responsabile scientifico della Federazione italiana medici di medicina generale e componente della Commissione scientifica ed economica del farmaco, l’accesso effettivo richiede un percorso completo: «Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento».

Il medico di famiglia può contribuire all’individuazione precoce dei bisogni, all’invio verso i centri specialistici e alla continuità assistenziale nel periodo successivo alla cura. La programmazione, secondo il rapporto, dovrebbe partire dalla conoscenza delle tecnologie in sviluppo, dei pazienti potenzialmente interessati e dei requisiti necessari alle strutture.

Numeri e prospettive economiche

Il IX Rapporto italiano sugli Atmp è stato presentato a Roma durante l’appuntamento annuale promosso da Cencora. Il documento esamina ricerca clinica, valutazioni regolatorie, accesso al mercato, sostenibilità e inserimento dei trattamenti nei percorsi assistenziali.

Tra il 2019 e il 2025, la spesa italiana per queste terapie è salita da 1,38 a 222,6 milioni di euro. Nello stesso periodo, le confezioni utilizzate sono aumentate da 14 a 1.195. Le proiezioni considerate più rappresentative indicano una possibile spesa di circa 563 milioni nel 2027 e superiore a 1,6 miliardi nel 2031.

Dalla ricerca alla cura

Le terapie avanzate comprendono medicinali basati su geni, cellule o tessuti. In alcuni casi una sola somministrazione può produrre benefici prolungati, anche permanenti, per patologie rare, tumori e malattie del sangue prive finora di alternative terapeutiche.

Chiara Lucchetti, responsabile dell’accesso al mercato di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum, ha spiegato che il percorso deve essere valutato nel suo insieme: «È proprio nel passaggio tra una fase e l’altra che possono emergere colli di bottiglia clinici, regolatori, economici e organizzativi».

Il rapporto considera anche gli studi clinici in corso, le aree terapeutiche in maggiore espansione e gli elementi destinati a influenzare il settore. Secondo Paolo Gasparini, docente di Genetica medica all’Università degli Studi di Trieste e componente di organismi europei e nazionali, per trasformare i risultati scientifici in cure accessibili occorrono dati affidabili, competenze specialistiche e confronto continuo tra ricercatori, autorità, medici e sistema sanitario.

Il quadro europeo

Alla data del 31 agosto 2026 erano 53 le terapie avanzate sottoposte a valutazione europea e 33 quelle autorizzate. Soltanto 24 conservavano un’autorizzazione commerciale valida, mentre 16 risultavano rimborsate in Italia.

Claudio Jommi, docente dell’Università del Piemonte Orientale e presidente eletto di Ispor Italy Rome Chapter, ha indicato tra le priorità il controllo dei trattamenti in sviluppo e disponibili, la programmazione regionale e la valutazione delle tecnologie emergenti. Il rapporto è stato realizzato con il patrocinio, tra gli altri, di Aifa, Istituto superiore di sanità, Farmindustria, Federchimica Assobiotec e Uniamo.