Sono 16 le terapie avanzate rimborsate in Italia

Il IX Report Italiano sugli Atmp indica che in Italia sono 16 le terapie avanzate rimborsate dal Servizio sanitario nazionale. Il dato, aggiornato al 31 agosto 2026, è stato presentato a Roma durante le giornate Atmp 2026.

Diagnosi e percorsi per i pazienti

Per Walter Marrocco, responsabile scientifico della Federazione italiana medici di medicina generale e componente della Commissione scientifica ed economica del farmaco, la disponibilità di un trattamento non basta a garantire l’accesso. «Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento», ha spiegato.

Il medico ha richiamato anche il ruolo dell’assistenza territoriale, che può riconoscere prima i bisogni dei pazienti, agevolare il passaggio ai centri specializzati e assicurare continuità nelle fasi successive alla cura.

Gli Atmp Days si sono conclusi con l’indicazione di rafforzare la programmazione, il coordinamento tra Stato e Regioni e le reti cliniche. Secondo il messaggio emerso dall’incontro, l’innovazione scientifica produce risultati concreti soltanto se il sistema riesce a conciliare accesso, appropriatezza e sostenibilità.

I numeri del rapporto

Le terapie avanzate comprendono trattamenti basati su geni, cellule o tessuti, pensati per intervenire sui meccanismi che provocano la malattia. Possono riguardare patologie rare, tumori e malattie del sangue e, in alcuni casi, una sola somministrazione può garantire benefici prolungati o permanenti.

Al 31 agosto 2026 erano 53 i trattamenti sottoposti alla valutazione europea e 33 quelli autorizzati. Di questi, 24 conservavano un’autorizzazione commerciale attiva, mentre 16 risultavano rimborsati in Italia dal Servizio sanitario nazionale.

Tra il 2019 e il 2025 la spesa italiana per questi medicinali è salita da 1,38 a 222,6 milioni di euro. Nello stesso periodo, le confezioni utilizzate sono passate da 14 a 1.195.

Lo scenario considerato più rappresentativo dal rapporto prevede una spesa vicina a 563 milioni di euro nel 2027 e superiore a 1,6 miliardi nel 2031. Gli autori precisano che si tratta di proiezioni da usare per programmare e sostenere le decisioni, non di valori certi, ma indicano la necessità di preparare in anticipo risorse, strutture e competenze.

Dalla ricerca alla cura

Chiara Lucchetti, responsabile dell’accesso al mercato di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum, ha osservato che il percorso verso il paziente coinvolge molte fasi: ricerca, produzione delle evidenze, valutazione, rimborso e organizzazione dell’assistenza. «È proprio nel passaggio tra una fase e l’altra che possono emergere colli di bottiglia clinici, regolatori, economici e organizzativi», ha affermato.

Il rapporto esamina anche le sperimentazioni in corso, le aree terapeutiche in maggiore espansione e i fattori che possono incidere sullo sviluppo del settore nei prossimi anni. L’analisi non si limita dunque ai trattamenti già autorizzati o disponibili.

Claudio Jommi, professore di Economia aziendale all’Università degli Studi del Piemonte Orientale e presidente eletto di Ispor Italy Rome Chapter, ha indicato nella sostenibilità uno degli aspetti analizzati nell’edizione 2026. Il documento considera anche la programmazione regionale e le tecnologie emergenti, oltre a seguire l’evoluzione delle terapie in fase di sviluppo.

Paolo Gasparini, professore ordinario di Genetica Medica all’Università degli Studi di Trieste e componente del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea dei medicinali, ha evidenziato che i nuovi trattamenti stanno modificando le prospettive di cura in malattie che fino a pochi anni fa disponevano di opzioni limitate o inesistenti. Per trasformare i risultati della ricerca in cure accessibili, ha richiamato la necessità di dati affidabili, professionalità specializzate e confronto continuo tra ricercatori, autorità, medici e sistema sanitario.

Centri e organizzazione sanitaria

L’autorizzazione al rimborso rappresenta soltanto uno dei passaggi. Prima dell’arrivo di una terapia occorre individuare i centri idonei, addestrare gli operatori, stabilire le modalità di invio e predisporre presa in carico, logistica e controlli nel tempo.

La programmazione preventiva dovrebbe basarsi sulle tecnologie attese, sul numero potenziale di pazienti e sui requisiti richiesti alle strutture. In questo modo il sistema può ridurre l’intervallo tra il via libera regolatorio e l’effettiva disponibilità del trattamento.

La sostenibilità, secondo il rapporto, non riguarda esclusivamente il costo del medicinale. Comprende anche l’impiego ordinato e appropriato delle risorse, la capacità organizzativa dei servizi e l’equità nell’accesso alle cure.

L’iniziativa ha ricevuto il patrocinio di Aifa, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Irccs, Cittadinanzattiva, Farmindustria, Federchimica Assobiotec, Istituto superiore di sanità, Società italiana di farmacologia, Uniamo - Federazione italiana malattie rare e Università del Piemonte Orientale. L’evento è stato realizzato con il contributo non condizionante di Bayer, Csl, Gilead Kite, medac pharma, Pierre Fabre, Cordex Biologics, Eli Lilly, Novartis e Utragenyx.