Mavacamten, 5 anni di dati: il 59% dei pazienti senza sintomi

Dopo un trattamento protratto fino a 252 settimane, il 59% delle persone coinvolte non presentava più sintomi. È uno dei risultati emersi dai dati più recenti su mavacamten, presentati al Congresso della European Society of Cardiology e discussi dagli specialisti in un incontro a distanza sostenuto da Bristol Myers Squibb.

La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva resta una condizione spesso riconosciuta in ritardo. In Italia si stimano circa 11mila casi, anche se il numero effettivo potrebbe essere superiore, mentre il percorso che porta alla diagnosi può durare anni.

Benefici mantenuti nel lungo periodo

Mavacamten è stato autorizzato per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica ed è il primo farmaco della classe degli inibitori della miosina cardiaca indicato per questa patologia. Secondo Iacopo Olivotto, ordinario di Cardiologia dell’Università di Firenze e direttore della Cardiologia pediatrica dell’Aou Meyer Irccs di Firenze, il medicinale interviene direttamente sul meccanismo fisiopatologico della malattia.

I risultati dell’estensione Explorer-Lte, con osservazioni arrivate a cinque anni, hanno indicato il mantenimento dell’efficacia clinica e di un profilo di sicurezza favorevole. Lo studio ha rilevato un calo rilevante del blocco al passaggio del sangue dal ventricolo sinistro, associato a un miglioramento della vita quotidiana e della qualità di vita.

La diminuzione dell’ostruzione si è accompagnata anche a una minore presenza dei disturbi tipici: mancanza di fiato, palpitazioni, senso di debolezza, capogiri e dolore al torace. Il trattamento è stato descritto come ben tollerato, con il 59% dei pazienti privo di sintomi al termine del periodo considerato.

Una malattia ancora poco riconosciuta

La patologia provoca un ispessimento del muscolo cardiaco e, nella variante ostruttiva, può rendere più difficile l’uscita del sangue dal ventricolo sinistro. Lia Crotti, direttrice della Scuola di specialità di Medicina dello sport dell’Università Bicocca di Milano e responsabile del Centro Cardiomiopatie e dell’Unità di Riabilitazione cardiologica dell’Irccs Istituto Auxologico Italiano di Milano, ha sottolineato la necessità di riconoscere prima i segnali della malattia.

La componente ereditaria ha un peso rilevante. Quando viene individuato un caso, gli specialisti ritengono quindi opportuno prendere in considerazione controlli dedicati per i familiari, anche quando non riferiscono disturbi. L’individuazione anticipata delle persone potenzialmente esposte permette di programmare verifiche adeguate e di intervenire, se necessario, in tempi più rapidi.

Sul territorio nazionale opera una rete composta da oltre 100 centri specializzati, destinati a occuparsi dell’identificazione della malattia, della presa in carico e delle terapie.

Il peso sui gesti di ogni giorno

La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva può rendere difficili attività comuni come camminare, affrontare una rampa di scale, fare movimento o mantenere la normale attività professionale. Secondo gli esperti, il 78% dei pazienti segnala ostacoli nelle attività fisiche insieme a conseguenze emotive importanti, tra ansia e depressione.

Un ulteriore 63% riferisce ripercussioni sul lavoro. Per Crotti, misurare il risultato della cura non significa guardare soltanto ai parametri clinici: conta anche la possibilità per le persone di conservare una quotidianità attiva e soddisfacente.

Più dati dalla pratica italiana

Le informazioni raccolte nella pratica clinica italiana e presentate al congresso della European Society of Cardiology stanno contribuendo, secondo Olivotto, a chiarire meglio il ruolo di mavacamten nella gestione della malattia. La disponibilità di queste osservazioni rafforza la fiducia di medici e pazienti sui risultati ottenibili nel tempo.

Rimangono centrali anche la diffusione di una maggiore conoscenza della patologia, l’accesso ai centri dedicati e l’attenzione alla diagnosi tempestiva. Gli specialisti considerano inoltre essenziale estendere la valutazione ai nuclei familiari quando viene riscontrata una forma di cardiomiopatia ipertrofica.

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