Emofilia, Castaman: cure sempre più calibrate sui pazienti

Emofilia e trombosi vengono trattate con percorsi sempre più adattati alle caratteristiche delle singole persone. Lo ha spiegato Giancarlo Castaman, presidente della Società italiana per lo studio dell’emostasi e della trombosi, al XXIX Congresso nazionale Siset di Roma.

Castaman ha indicato nella terapia genica somministrata precocemente il principale obiettivo dei prossimi anni. «La sfida del futuro è una terapia genica risolutiva, sicura e utilizzabile già nelle prime fasi della vita», ha affermato, precisando che per raggiungere questo risultato servirà ancora tempo. I farmaci in fase di sviluppo, ha aggiunto, mostrano tuttavia prospettive molto positive.

La ricerca sui farmaci anticoagulanti

L’evoluzione riguarda anche la piastrinopenia immune e i medicinali anticoagulanti orali di nuova generazione. Gli studi puntano a regolare meglio l’azione dei trattamenti, così da ridurre la probabilità di nuove trombosi senza aumentare il pericolo di sanguinamento.

Secondo il presidente della Siset, i risultati ottenuti in questo campo sono incoraggianti. L’obiettivo è trovare un equilibrio più preciso tra protezione dalle recidive trombotiche e sicurezza emorragica.

Il peso della profilassi nell’emofilia

Nel caso dell’emofilia e delle altre malattie emorragiche, la prevenzione ha già modificato profondamente la gestione dei pazienti. «Il rischio di sanguinamento è ormai quasi annullato grazie alla profilassi», ha detto Castaman durante il congresso.

Per questo l’attenzione si è spostata sugli effetti quotidiani delle cure. Frequenza delle somministrazioni, stile di vita e controllo del dolore sono diventati aspetti rilevanti accanto ai parametri clinici.

Percorsi costruiti sul singolo paziente

I nuovi medicinali consentono di scegliere trattamenti più aderenti alle esigenze individuali anche nelle patologie dell’emostasi. «Non si applica più una terapia uguale per tutti: si parla con il paziente per individuare i bisogni da affrontare», ha spiegato il presidente Siset.

La personalizzazione, ha osservato Castaman, mira a produrre benefici che non riguardino soltanto l’evoluzione della malattia, ma anche la qualità generale della vita. La valutazione delle necessità personali accompagna così la scelta dell’approccio clinico più adatto.