Da 6,7 a 12,4 mesi: parere favorevole Ue per daraxonrasib

Il passaggio decisivo per daraxonrasib potrebbe aprire una nuova possibilità terapeutica per alcuni adulti con tumore del pancreas metastatico. Nello studio internazionale che ne ha valutato l'efficacia, la sopravvivenza mediana è salita a 12,4 mesi, contro i 6,7 mesi osservati con la chemioterapia: un risultato che si avvicina al raddoppio.

Il farmaco, già autorizzato negli Stati Uniti, è stato raggiunto da pazienti italiani che hanno affrontato viaggi oltreoceano per accedere al trattamento, dal costo indicato di 42mila dollari al mese. In Europa, tuttavia, non si è ancora arrivati all'autorizzazione definitiva.

Il parere europeo accelera l’iter

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato di concedere a daraxonrasib l'autorizzazione all'immissione in commercio. Il parere sarà inviato alla Commissione europea, cui spetterà la decisione finale.

Dopo l'eventuale autorizzazione, prezzo e rimborsabilità non saranno stabiliti in modo uniforme dall'Unione europea: la competenza passerà ai singoli Stati membri. Il medicinale è destinato a persone adulte con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattate in precedenza almeno una volta.

La valutazione è stata condotta secondo una procedura riservata ai medicinali considerati prioritari. L'esame è potuto partire diversi mesi prima della presentazione completa della domanda e si è concluso in meno di 150 giorni, anziché nei 210 previsti, senza modificare i requisiti relativi a qualità, sicurezza ed efficacia.

Un bersaglio preciso nelle cellule tumorali

Daraxonrasib appartiene agli inibitori di Ras, proteine che partecipano ai processi di crescita e sopravvivenza cellulare. Il principio attivo si lega alla ciclofilina A e crea un complesso capace di interagire con le proteine Ras.

Il legame ne blocca l'attività e, secondo il meccanismo descritto, favorisce la morte delle cellule tumorali e il rallentamento della progressione della malattia. L'obiettivo è intervenire su un sistema coinvolto nella crescita del tumore, in una fase in cui le opzioni standard risultano poco efficaci e associate a una tossicità elevata.

I risultati della sperimentazione

La sperimentazione internazionale ha coinvolto 500 pazienti. Nel gruppo complessivo, il 92% presentava una mutazione Ras G12, elemento rilevante per il trattamento studiato.

Tra le persone che hanno ricevuto daraxonrasib, la sopravvivenza mediana è stata di 12,4 mesi. Nel gruppo sottoposto alla chemioterapia, invece, il valore mediano registrato è stato di 6,7 mesi.

Il confronto riguarda pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo una terapia precedente. Proprio in questo contesto, la chemioterapia standard viene descritta come caratterizzata da efficacia limitata e da una tossicità importante.

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