Tumore della vescica, l’Ue amplia l’accesso alla terapia perioperatoria

La Commissione europea ha autorizzato l’impiego combinato di pembrolizumab ed enfortumab vedotin negli adulti con carcinoma della vescica muscolo-invasivo resecabile. Il trattamento può essere somministrato prima della cistectomia radicale e proseguito dopo l’intervento, come terapia adiuvante, senza che l’idoneità al cisplatino costituisca un requisito per accedere all’indicazione.

Una nuova opzione attorno alla chirurgia

Secondo Msd, si tratta del primo regime disponibile nell’Unione europea che associa un inibitore di PD-1 a un anticorpo-farmaco coniugato per questa forma di tumore, indipendentemente dalla possibilità di ricevere cisplatino. L’autorizzazione riguarda tutti i 27 Stati membri, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

Patrizia Giannatempo, dirigente medico della Struttura complessa di Oncologia medica genitourinaria della Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano, ha definito il via libera un passaggio importante perché circa il 50% dei pazienti non può essere trattato con chemioterapia a base di cisplatino. A suo giudizio, la combinazione consente di proporre una terapia sistemica perioperatoria anche a persone che in precedenza venivano indirizzate alla sola cistectomia radicale, con l’obiettivo di ridurre il rischio di ricaduta e migliorare la sopravvivenza globale.

Marjorie Green, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo clinico globale in oncologia dei laboratori di ricerca Msd, ha sottolineato che l’autorizzazione arriva a meno di sei mesi dal precedente via libera europeo alla stessa combinazione in un’altra indicazione. Per Green, l’estensione rappresenta un progresso nella gestione del tumore e risponde alle esigenze di una popolazione più ampia.

I risultati dello studio Keynote-B15

La decisione europea si basa sullo studio di fase 3 Keynote-B15, chiamato anche EV-304, realizzato con la collaborazione di Pfizer e Astellas. La ricerca ha coinvolto 808 pazienti con carcinoma muscolo-invasivo non trattato, assegnati in modo casuale a pembrolizumab più enfortumab vedotin e chirurgia oppure a gemcitabina più cisplatino prima dell’intervento, seguiti in entrambi i casi da chirurgia.

Nel gruppo idoneo al cisplatino, la strategia con la combinazione ha ridotto del 47% il rischio di progressione, recidiva o morte: gli eventi sono stati registrati in 87 pazienti su 405, pari al 21%, contro 146 su 403, pari al 36%, nel gruppo di confronto. Il dato sulla sopravvivenza libera da eventi ha raggiunto la significatività statistica, con rapporto di rischio pari a 0,53, intervallo di confidenza al 95% compreso tra 0,41 e 0,70 e valore p inferiore a 0,0001.

Anche la sopravvivenza globale è risultata migliore: il rischio di morte è diminuito del 35%, con 69 decessi su 405 pazienti, pari al 17%, rispetto a 99 su 403, pari al 25%. Il rapporto di rischio è stato di 0,65, con intervallo di confidenza al 95% tra 0,48 e 0,89 e valore p pari a 0,0029. La risposta patologica completa ha raggiunto il 55,8%, contro il 32,5% ottenuto con la chemioterapia preoperatoria.

Quando arriverà nei singoli Paesi

Il parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali era stato espresso a settembre 2026. L’autorizzazione comunitaria non determina però automaticamente la data di disponibilità del trattamento in ciascun Paese.

I tempi dipenderanno infatti da diversi passaggi nazionali, inclusa la conclusione delle procedure per il rimborso. Il tumore della vescica è l’ottava neoplasia più diagnosticata al mondo, con oltre 635.000 nuovi casi ogni anno; nel 2024 in Europa sono state stimate 208.291 diagnosi e più di 67.000 decessi.

In Italia, sempre nel 2024, i nuovi casi stimati sono stati circa 31.000. Le linee guida cliniche citate da Msd indicano che il carcinoma muscolo-invasivo rappresenta approssimativamente il 25% delle nuove diagnosi. Lo standard terapeutico prevede generalmente cisplatino prima dell’intervento e successiva chirurgia, ma quasi metà dei pazienti trattati con questo approccio sviluppa una recidiva e fino al 50% delle persone con malattia muscolo-invasiva non è candidabile al cisplatino.

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