Sma, Pedroni: la cura segue la vita, non il contrario

Per Stefania Pedroni, oggi le persone con atrofia muscolare spinale hanno a disposizione strumenti clinici sufficienti per puntare a una vita di buona qualità. La presidente nazionale Uildm invita però a non fermarsi ai risultati raggiunti: perché le cure siano davvero accessibili, serve un confronto continuo tra pazienti, medici, aziende farmaceutiche e istituzioni.

La cura deve seguire la persona

Il dialogo, secondo Pedroni, è la condizione necessaria per consentire a ciascun malato di ricevere il trattamento più adatto. La ricerca scientifica e medica ha prodotto risposte concrete, mentre una presa in carico multidisciplinare può accompagnare i pazienti nelle diverse esigenze legate alla patologia.

In questo quadro, risdiplam introduce anche un cambiamento pratico nella gestione quotidiana. La disponibilità in compresse rende la terapia più semplice da trasportare e permette di affrontare spostamenti, impegni di studio o lavorativi senza doverli organizzare attorno alla somministrazione del farmaco.

Più autonomia nella quotidianità

Pedroni ha evidenziato che la terapia orale deve essere assunta ogni giorno, ma incide in modo diverso sulla routine rispetto a modalità che possono richiedere interruzioni o trasferte dedicate. Il tempo risparmiato può essere utilizzato per attività personali e relazioni, con un effetto diretto sull’autonomia.

La presidente Uildm ha riassunto il concetto osservando che non dovrebbe più essere la persona a modellare la propria esistenza sulle esigenze della cura: l’obiettivo è che sia il trattamento a inserirsi nella vita del paziente. Per chi convive con la Sma, questa flessibilità rappresenta un elemento rilevante della qualità della vita.

Screening neonatale, la sfida continua

Tra le questioni ancora aperte Pedroni indica lo screening neonatale. L’inserimento nei Lea, i Livelli essenziali di assistenza, viene considerato un passaggio importante, ma ora occorre controllare che il servizio venga applicato concretamente e in modo uniforme in tutte le Regioni.

Riconoscere la malattia nei primi giorni consente di iniziare più rapidamente i trattamenti. Le evidenze cliniche e la letteratura scientifica, ha ricordato Pedroni, collegano la tempestività dell’intervento a risultati migliori sia sull’aspettativa di vita sia sul benessere complessivo.

Le dichiarazioni sono state rilasciate a Milano durante l’incontro “Brunch & Science: parliamo di Atrofia muscolare spinale - L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia. In quella sede la presidente ha insistito sulla necessità di una rete stabile, capace di trasformare i diritti riconosciuti in prestazioni effettivamente disponibili per tutti.