Sma, la terapia orale cambia la quotidianità: più autonomia fuori dall’ospedale

Per chi convive con l’atrofia muscolare spinale, assumere il risdiplam per via orale può significare ridurre la dipendenza dagli accessi ospedalieri e organizzare con maggiore libertà la vita quotidiana. Il farmaco, assunto ogni giorno, non necessita di una temperatura controllata, è trasportabile e può essere portato anche sul luogo di lavoro.

Valeria Sansone, professoressa dell’Università degli Studi di Milano e direttrice del Centro clinico NeMo di Milano, ha illustrato questi aspetti durante l’incontro “Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale - L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia a Milano.

Una gestione più compatibile con la vita

Secondo Sansone, la formulazione orale rappresenta un cambiamento concreto per le persone con Sma, perché consente di seguire il trattamento in contesti diversi senza dover mantenere il farmaco in condizioni particolari. Resta l’impegno di rispettare l’assunzione quotidiana, ma la terapia offre una maggiore flessibilità nella gestione di lavoro, studio e attività sociali.

“Questo rende la persona molto più svincolata dalla presenza fisica in ospedale”, ha spiegato l’esperta. La possibilità di limitare la permanenza nella struttura sanitaria non elimina la necessità dei controlli, ma può favorire un percorso più compatibile con l’autonomia personale e con il reinserimento nella vita di tutti i giorni.

La Sma è una patologia cronica e progressiva legata alla degenerazione dei motoneuroni, cellule nervose che permettono ai muscoli di mantenere massa, forza e capacità funzionale. Per questo, l’introduzione di una terapia in compresse viene considerata da Sansone un avanzamento rilevante nel percorso di cura.

Anche piccoli recuperi fanno la differenza

Le aspettative cambiano in base all’età e alle condizioni iniziali. Un neonato individuato precocemente attraverso lo screening neonatale si trova in una situazione diversa rispetto a un adulto che ha già sviluppato limitazioni neuromotorie e ha perso una parte dei motoneuroni.

Negli adulti, le terapie disponibili possono comunque rallentare l’evoluzione della malattia, mantenerla stabile e, in alcuni casi, produrre lievi miglioramenti nelle funzioni motorie. Un recupero circoscritto, che per una persona sana potrebbe sembrare minimo, può invece consentire a chi ha la Sma di compiere gesti quotidiani prima impossibili.

“Per una persona con la Sma in età adulta può tradursi in una maggiore autonomia”, ha sottolineato Sansone, riferendosi anche alla possibilità di recuperare funzioni muscolari limitate. Questi progressi possono incidere sulle attività domestiche, professionali, scolastiche e relazionali.

La specialista ha infine ribadito che il monitoraggio resta essenziale per verificare gli effetti della terapia e accompagnare l’evoluzione della patologia. L’indipendenza, ha concluso, deve essere perseguita attraverso una collaborazione costante tra paziente e struttura sanitaria.