Sma, arriva la compressa: più scelta nella terapia quotidiana

Per chi convive con l’atrofia muscolare spinale, la gestione della terapia entra in una fase nuova: in Italia è ora disponibile risdiplam in compresse, che si aggiunge alla soluzione orale. La formulazione amplia le possibilità di assunzione del trattamento e si inserisce in un percorso in cui molte persone con Sma, anche nelle forme più severe, oggi raggiungono l’età adulta, studiano, lavorano e costruiscono progetti personali.

La terapia entra nella vita quotidiana

La disponibilità delle compresse è stata presentata come un ulteriore passaggio nell’evoluzione del trattamento. Secondo Roche, l’obiettivo è accompagnare le esigenze delle persone nelle diverse fasi della vita, riducendo il peso organizzativo della terapia e offrendo una modalità più compatibile con le abitudini quotidiane.

Lorenzo Maggi, direttore della Neurologia 4 – Neuroimmunologia e malattie neuromuscolari della Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta di Milano, ha sottolineato che la continuità del trattamento e la conservazione dell’efficacia nel tempo sono elementi essenziali per sostenere capacità motorie e autonomia. A suo avviso, la compressa, a parità di efficacia e sicurezza rispetto alla soluzione orale, può rappresentare soprattutto per gli adulti una possibilità aggiuntiva e più semplice da gestire.

Dalla sopravvivenza ai progetti

Negli ultimi anni la prospettiva sulla Sma è cambiata profondamente. La ricerca ha messo a disposizione terapie capaci di modificare il decorso della malattia, mentre diagnosi più tempestive e una presa in carico continuativa hanno permesso di seguire persone lungo periodi della vita che in passato, soprattutto nei casi più gravi, erano difficili da osservare.

Valeria Sansone, professore di Neurologia dell’Università degli Studi di Milano e direttore clinico-scientifico del Centro clinico Nemo Milano, ha spiegato: “L’innovazione terapeutica ci ha permesso di modificare la traiettoria della malattia e oggi seguiamo persone lungo fasi della vita che prima, soprattutto nelle forme più severe, difficilmente riuscivamo a osservare”. La sfida, ha aggiunto, consiste nel considerare la persona nel suo intero percorso, non soltanto la patologia.

Questa trasformazione riguarda anche le famiglie e le associazioni. Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, ha collegato i progressi della ricerca e lo screening neonatale alla possibilità di guardare al futuro con maggiore fiducia. Stefania Pedroni, presidente nazionale Uildm, ha invece evidenziato che modalità di assunzione più semplici possono sostenere l’autonomia degli adulti e la realizzazione dei loro progetti.

Screening e accesso restano decisivi

L’innovazione terapeutica, tuttavia, non è l’unico elemento in gioco. Diagnosi precoce, screening, accesso ai trattamenti, presa in carico e inclusione richiedono il coordinamento tra professionisti sanitari, istituzioni, associazioni e aziende. Il confronto si è svolto durante l’incontro “Brunch & Science: parliamo di Atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia.

Lisa Noja, consigliera regionale della Lombardia e coordinatrice dell’Intergruppo “Malattie rare, malattie neurodegenerative e neuroscienze”, ha indicato nell’estensione dello screening neonatale per la Sma a tutta Italia un esempio della collaborazione tra mondo scientifico, associazioni e istituzioni. Una diagnosi tempestiva, ha osservato, consente ai nuovi farmaci di esprimere al meglio la propria efficacia e rende necessario proseguire il lavoro per garantire un accesso equo e omogeneo alle cure.

La disponibilità delle compresse pone quindi anche il tema della distribuzione uniforme delle opportunità sul territorio nazionale. Katia Patanella, neurologo del Centro clinico Nemo Armida Barelli di Roma, ha affermato: “Per una persona adulta con Sma poter gestire la propria terapia in modo più semplice e autonomo non è un dettaglio: significa avere una cura che si adatta maggiormente alla propria vita, e non una vita che deve continuamente adattarsi alla cura”.

Per Valentina Baldini, presidente di Asamsi, il valore della ricerca consiste nel trasformare i bisogni delle persone in nuove possibilità. La nuova formulazione viene così descritta come un ulteriore tassello di un percorso più ampio, nel quale stabilità e continuità del trattamento possono lasciare maggiore spazio alla vita quotidiana e alla progettazione del futuro.

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