Selumetinib rimborsabile anche per gli adulti con neurofibromatosi

Aifa ha esteso agli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 la rimborsabilità di selumetinib, farmaco orale utilizzato da solo contro i neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili.

Una cura disponibile anche dopo l’infanzia

Il provvedimento amplia l’accesso a una terapia finora rimborsata per la popolazione pediatrica. La decisione dell’Agenzia italiana del farmaco è arrivata dopo l’autorizzazione della Commissione europea all’estensione dell’indicazione.

Chiara Leoni, responsabile della Uos Malattie rare pediatriche e Terapie innovative della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli di Roma, ha spiegato che l’approvazione offre agli adulti una possibilità terapeutica prima non disponibile. «I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il percorso di cura in termini di miglioramento clinico, radiologico e globale di qualità di vita», ha dichiarato.

Secondo la specialista, il trattamento può essere utilizzato sia da chi riceve la diagnosi in età adulta sia dalle persone che passano dalle cure pediatriche a quelle destinate agli adulti.

I risultati dello studio sugli adulti

L’estensione si basa sui dati di Komet, studio internazionale di fase 3 pubblicato su The Lancet. La ricerca ha coinvolto 145 adulti con neurofibromatosi di tipo 1 in 13 Paesi di Nord America, Sud America, Europa, Asia e Australia, con un confronto tra selumetinib e placebo.

Nell’analisi principale, il farmaco ha raggiunto un tasso di risposta obiettiva statisticamente significativo e considerato rilevante sul piano clinico rispetto al placebo. Gli effetti sulla sicurezza sono risultati in linea con quelli già osservati e con l’impiego del trattamento nei pazienti più giovani.

I sintomi della neurofibromatosi

La neurofibromatosi di tipo 1 è una patologia genetica rara e progressiva, spesso individuata nei primi anni di vita. La malattia può però continuare a manifestarsi nell’età adulta e interessare diversi organi.

Fino al 50% delle persone con Nf1 può sviluppare neurofibromi plessiformi, tumori non maligni che possono coinvolgere cervello, midollo spinale e nervi. Queste formazioni possono crescere nel tempo e provocare dolore, deformazioni, debolezza muscolare e altri disturbi invalidanti.

Il commento delle associazioni

Ananas Aps, Anf–Associazione neuro fibromatosi e Linfa-Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi Aps hanno accolto positivamente la decisione, sottolineando che riguarda anche gli adulti rappresentati dalle organizzazioni.

«La disponibilità di selumetinib anche per gli adulti con neurofibromi plessiformi rappresenta un traguardo significativo per l’intera comunità Nf1», hanno affermato in una dichiarazione congiunta. Per le associazioni, il provvedimento risponde a un bisogno di cura rimasto a lungo privo di soluzione e nasce dalla collaborazione tra pazienti, clinici, istituzioni e aziende.

Anna Chiara Rossi, vicepresidente e direttrice generale di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha definito l’estensione un progresso per persone che finora avevano opzioni terapeutiche limitate. Il farmaco è già autorizzato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone e in altri Paesi per gli adulti con Nf1 e neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili.