Peyvandi: i farmaci bispecifici migliorano la vita dei pazienti

I farmaci bispecifici hanno migliorato in modo significativo la vita delle persone con emofilia. Lo ha riferito Flora Peyvandi durante il XXIX Congresso nazionale della Siset, la Società italiana per lo studio dell’emostasi e della trombosi.

Le donne tra i pazienti

La specialista ha chiesto maggiore attenzione per le donne legate all’emofilia, spesso considerate soltanto portatrici della malattia. In passato, ha spiegato, madri e sorelle di uomini emofilici venivano viste soprattutto come figure incaricate di assisterli, anche quando presentavano sanguinamenti più frequenti.

«Adesso bisogna pensare che non sono soltanto portatrici, ma possono essere donne che hanno dei problemi», ha detto Peyvandi. Secondo la docente di Medicina interna all’Università degli Studi di Milano, occorre individuare questi disturbi e mettere a disposizione trattamenti adeguati.

Terapie con effetti più prolungati

Un altro progresso riguarda la terapia genica. Nell’emofilia B, una singola infusione endovenosa può consentire di mantenere il fattore IX intorno al 30-35% anche dopo 5 anni. L’esperienza maturata con la prima generazione di questi trattamenti ha inoltre fornito nuove informazioni sulla sicurezza e sulla durata della risposta.

Peyvandi ha parlato di cure capaci di offrire un effetto più lungo dopo un’unica somministrazione. Per l’emofilia B sono disponibili anche strategie di riequilibrio della coagulazione, che riducono l’azione degli anticoagulanti invece di limitarsi a reintegrare il fattore mancante.

Somministrazioni meno frequenti

La professoressa, che dirige il Centro emostasi e trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” del Policlinico di Milano, ha ricordato che le nuove molecole non sostituiscono direttamente il fattore assente. Il loro obiettivo è favorire l’attivazione della coagulazione attraverso un meccanismo diverso.

I farmaci bispecifici sono molecole di bioingegneria in grado di collegare due bersagli distinti. Vengono somministrati sotto la pelle a intervalli più lunghi rispetto alle terapie tradizionali: la frequenza può variare da una volta alla settimana fino a una dose mensile.

Per i fattori VIII e IX sono già disponibili prodotti che richiedono meno somministrazioni. «La vita dei pazienti con emofilia negli ultimi dieci anni è cambiata in modo significativo», ha affermato Peyvandi, ricordando soprattutto chi aveva sviluppato anticorpi contro il fattore VIII, i cosiddetti inibitori, e soffriva di sanguinamenti continui non adeguatamente controllati.