Crohn e colite ulcerosa, nuova terapia rimborsata: cosa cambia

Per chi convive con la malattia di Crohn o con la colite ulcerosa, l’obiettivo delle cure non è più soltanto attenuare diarrea, dolore o sanguinamento. La ricerca punta a una remissione profonda, al recupero della mucosa intestinale e a una vita quotidiana meno condizionata dalla malattia. In questo quadro, i nuovi dati su guselkumab indicano possibili benefici anche sul piano dell’autonomia e della qualità della vita.

Le evidenze disponibili provengono soprattutto dagli studi Quasar, Galaxi e Graviti. I risultati, secondo quanto riportato, mostrano l’efficacia della molecola nel controllo dell’infiammazione e suggeriscono ricadute positive anche sulla dimensione psicologica e sociale dei pazienti.

L’obiettivo diventa la remissione profonda

Nella colite ulcerosa, la strategia terapeutica si sta spostando verso traguardi più ampi della semplice scomparsa dei disturbi percepibili. Alessandro Armuzzi, ordinario di Gastroenterologia presso Humanitas University e responsabile dell’Unità di Malattie infiammatorie croniche intestinali dell’Istituto clinico Humanitas di Rozzano, sottolinea la necessità di accompagnare il paziente fino alla remissione clinica, al ripristino della mucosa e alla normalizzazione degli esami endoscopici e istologici.

I dati dello studio Quasar hanno associato guselkumab a miglioramenti significativi dei sintomi e al raggiungimento di diversi obiettivi clinici. Secondo Armuzzi, una remissione più completa può contribuire a limitare le ricadute, i ricoveri, il ricorso alla chirurgia e le complicanze che possono comparire nel lungo periodo.

Per chi è prevista la rimborsabilità

La rimborsabilità è stata estesa a due nuove indicazioni terapeutiche per guselkumab, farmaco biologico sviluppato da Johnson & Johnson. Il trattamento riguarda adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa che non abbiano ottenuto una risposta adeguata, l’abbiano successivamente persa oppure non tollerino le terapie convenzionali o biologiche.

La stessa possibilità è prevista per adulti con malattia di Crohn attiva di grado moderato o severo nelle medesime condizioni di risposta insufficiente, perdita di efficacia o intolleranza. Per la colite ulcerosa, il farmaco viene somministrato per via endovenosa nella fase iniziale e per via sottocutanea nel mantenimento; nel Crohn sono previste entrambe le modalità durante l’induzione, mentre il mantenimento avviene per via sottocutanea.

Due malattie, caratteristiche diverse

Crohn e colite ulcerosa rientrano tra le malattie infiammatorie croniche intestinali. In Italia ne sono interessate circa 250.000 persone e, negli ultimi 30 anni, la prevalenza è cresciuta dell’85%. Le fasi di riacutizzazione si alternano a periodi di remissione, ma le due patologie non colpiscono l’intestino nello stesso modo.

La malattia di Crohn può comparire in qualsiasi segmento dell’apparato digerente e interessare l’intero spessore della parete intestinale. I disturbi possono comprendere dolore addominale, diarrea persistente, dimagrimento e manifestazioni perianali come ragadi, fistole e ascessi. La colite ulcerosa interessa invece soprattutto la mucosa del retto e del colon, con un’infiammazione continua che può estendersi a una parte o all’intero intestino crasso; tra i sintomi più frequenti figurano diarrea e sangue nelle feci.

Edoardo Vincenzo Savarino, associato di Gastroenterologia all’Università degli Studi di Padova e segretario generale di Ig-Ibd, evidenzia che la colite ulcerosa non può essere considerata una forma semplicemente meno grave rispetto al Crohn. Ogni paziente presenta infatti un decorso specifico e, in entrambi i casi, gli obiettivi clinici vanno oltre il solo miglioramento dei sintomi.

Guselkumab agisce sull’interleuchina 23

Guselkumab appartiene alla classe degli inibitori selettivi dell’interleuchina 23. Il suo meccanismo comprende il blocco della subunità p19 di questa molecola e un’azione a livello cellulare sui recettori Cd64+, coinvolti nella produzione della stessa interleuchina. Gli studi in vitro hanno analizzato questo doppio intervento, considerato particolarmente rilevante nei pazienti con forme severe o già esposti senza successo ad altre linee terapeutiche.

Il farmaco era già utilizzato per la psoriasi e l’artrite psoriasica. Nel Crohn rappresenta il primo inibitore selettivo dell’interleuchina 23 approvato per la somministrazione sottocutanea sia nella fase iniziale sia durante il mantenimento, un’opzione che può incidere sull’organizzazione dell’assistenza e sulla gestione della terapia da parte dei pazienti.

Crohn, attenzione alle forme più complesse

Silvio Danese, professore di Gastroenterologia all’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, considera particolarmente importante la disponibilità di trattamenti capaci di intervenire sui sintomi e sulla qualità di vita. «La possibilità di avere a disposizione un farmaco che garantisca contemporaneamente una remissione profonda dei sintomi e un miglioramento della qualità di vita rappresenta un vero e proprio progresso nella gestione di questa malattia», ha dichiarato.

Nelle sue valutazioni, lo studio Graviti ha esaminato efficacia e sicurezza della somministrazione sottocutanea nel Crohn, con effetti indicati anche sull’aderenza e sulla soddisfazione dei pazienti. I risultati di Galaxi hanno inoltre mostrato percentuali più elevate di remissione profonda e guarigione della mucosa intestinale rispetto a ustekinumab, soprattutto in un contesto delicato come quello della malattia fistolizzante.

Per Salvo Leone, direttore generale di Amici Ets, il valore dell’innovazione deve essere misurato anche nella possibilità di riprendere studi, lavoro, relazioni e progetti personali. L’associazione richiama inoltre l’importanza di un accesso equo alle cure e di risposte adeguate ai bisogni psicologici e sociali, oltre che a quelli strettamente clinici.