Crohn e colite ulcerosa, la svolta sul rimborso del nuovo farmaco

Per chi convive con una malattia infiammatoria cronica intestinale, l’innovazione non si misura soltanto nei risultati degli esami, ma anche nella possibilità di studiare, lavorare e progettare il futuro con maggiore autonomia. È questo il punto sottolineato da Salvo Leone, direttore generale di Amici Ets, secondo cui cure più compatibili con la quotidianità possono restituire spazio alle relazioni e ridurre il peso della malattia sulla vita delle persone.

La remissione diventa l’obiettivo centrale

I programmi clinici dedicati a guselkumab hanno evidenziato benefici sia sul controllo dell’attività della malattia sia sugli obiettivi più profondi della terapia. Per la colite ulcerosa, lo studio Quasar ha documentato miglioramenti dei sintomi, remissione clinica, recupero della mucosa intestinale e risultati favorevoli anche sul piano endoscopico e istologico.

Per la malattia di Crohn, gli studi Galaxi e Graviti hanno invece rilevato tassi elevati di remissione profonda e guarigione della mucosa. Nel confronto con ustekinumab, trattamento già utilizzato per questa patologia, guselkumab ha mostrato risultati significativamente superiori in alcuni di questi traguardi. L’interesse riguarda anche le forme fistolizzanti, tra le più complesse da gestire.

Secondo Alessandro Armuzzi, ordinario di Gastroenterologia presso Humanitas University e responsabile dell’Unità di Malattie infiammatorie croniche intestinali dell’Istituto clinico Humanitas di Rozzano, la cura non dovrebbe fermarsi alla scomparsa di diarrea, urgenza o sanguinamento. L’obiettivo deve comprendere il recupero dell’integrità intestinale e una remissione stabile, così da limitare ricadute, ricoveri, interventi chirurgici e complicanze nel lungo periodo.

Due malattie, caratteristiche diverse

In Italia circa 250.000 persone convivono con il morbo di Crohn o con la colite ulcerosa. La presenza di queste patologie è aumentata dell’85% negli ultimi 30 anni; entrambe alternano fasi di riacutizzazione a periodi di remissione, ma differiscono per aree colpite e profondità dell’infiammazione.

Il Crohn rappresenta il 30-40% delle diagnosi di malattia infiammatoria cronica intestinale e può interessare qualsiasi tratto, dalla bocca all’ano, coinvolgendo tutti gli strati della parete. Dolore addominale, diarrea persistente, dimagrimento, ragadi, fistole e ascessi perianali rientrano tra le manifestazioni più frequenti.

La colite ulcerosa parte invece in genere dal retto e interessa soprattutto la mucosa, con un’estensione continua che può riguardare una porzione del colon oppure l’intero organo. Diarrea e sangue nelle feci sono sintomi comuni. Edoardo Vincenzo Savarino, associato di Gastroenterologia all’Università degli Studi di Padova e segretario generale di Ig-Ibd, ha ricordato che la colite ulcerosa non può essere considerata una forma più lieve del Crohn: ogni paziente presenta una storia clinica diversa e richiede obiettivi terapeutici personalizzati.

Come cambia l’accesso alla terapia

In Italia è stata riconosciuta la rimborsabilità di guselkumab, farmaco biologico sviluppato da Johnson & Johnson, per due nuove indicazioni. Il trattamento riguarda adulti con colite ulcerosa attiva moderata o severa e adulti con malattia di Crohn attiva dello stesso grado, quando le terapie convenzionali o biologiche non hanno funzionato abbastanza, hanno perso efficacia oppure non sono state tollerate.

Nel caso della colite ulcerosa, la fase iniziale prevede la somministrazione per via endovenosa, mentre il mantenimento avviene per via sottocutanea. Per il Crohn, l’induzione può essere effettuata sia per via endovenosa sia sottocutanea; la prosecuzione della cura è invece sottocutanea.

Guselkumab appartiene agli inibitori selettivi dell’interleuchina 23. Il suo meccanismo blocca la subunità p19 e interviene anche su cellule dotate di recettori Cd64+, coinvolte nella produzione della stessa interleuchina. Il farmaco era già impiegato contro psoriasi e artrite psoriasica e, per il Crohn, è il primo inibitore selettivo dell’interleuchina 23 autorizzato per la somministrazione sottocutanea sia nella fase iniziale sia in quella di mantenimento.

Per Silvio Danese, professore di Gastroenterologia all’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva dell’Irccs ospedale San Raffaele di Milano, la disponibilità di un’opzione capace di puntare alla remissione profonda e a una migliore qualità di vita costituisce un progresso rilevante. L’impatto atteso riguarda anche l’aderenza alla terapia e la possibilità di integrare il trattamento nelle esigenze della vita quotidiana.