Aptadir, 40 milioni per riaccendere i geni: la sfida contro tumori e malattie rare

Riattivare geni bloccati da alterazioni cellulari e trasformare questa intuizione in possibili cure: è l’obiettivo di Aptadir Therapeutics, società biotecnologica milanese ancora in fase preclinica. L’azienda ha chiuso un finanziamento iniziale da 40 milioni di euro, destinato a sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci contro malattie genetiche complesse e tumori.

La sfida è riattivare i geni silenziati

Il progetto scientifico si fonda su una piattaforma proprietaria dedicata all’RNA, la molecola che consente alle cellule di utilizzare le istruzioni contenute nel DNA. Al centro della ricerca ci sono i DiRs, una classe di molecole progettata per intervenire sugli enzimi che regolano la metilazione del DNA.

Quando questo processo diventa anomalo, alcuni geni fondamentali possono essere spenti. I DiRs mirano a contrastare il fenomeno in modo selettivo, così da favorire il ritorno alla normale attività di uno specifico gene. I primi risultati sono stati ottenuti in laboratorio su modelli cellulari complessi derivati da tessuti umani, mentre i fondamenti della tecnologia sono stati descritti in studi pubblicati su Nature e Nature Communications.

Dalla sindrome dell’X fragile ai tumori

Una parte rilevante delle risorse servirà a far avanzare CAP1-FMR1, il principale candidato terapeutico di Aptadir Therapeutics. Il trattamento è studiato per la sindrome dell’X fragile, rara patologia genetica associata a disabilità intellettiva, difficoltà di apprendimento e ritardi nello sviluppo cognitivo.

La malattia dipende dal blocco del gene FMR1, localizzato sul cromosoma X. Il suo silenziamento impedisce la produzione della proteina FMRP, necessaria per la maturazione e il funzionamento del cervello. La stessa strategia viene valutata anche per altre condizioni prive di opzioni efficaci, tra cui la sindrome mielodisplastica, una forma tumorale che compromette la produzione delle cellule del sangue.

Un finanziamento con radici internazionali

A guidare l’operazione è stato 4BIO Capital, fondo internazionale di capitale di rischio specializzato nelle biotecnologie. Nel gruppo degli investitori figura anche EXTEND, Polo Nazionale di Trasferimento Tecnologico per il settore biofarmaceutico, promosso da CDP Venture Capital e sostenuto da Angelini Ventures ed Evotec SE.

Alla raccolta hanno contribuito inoltre CDP Venture Capital SGR, attraverso il Fondo Digital Transition, e Indaco Venture Partners SGR con Indaco Bio Structure e Indaco Bio Parallel Lombardia. Quest’ultimo fondo è cofinanziato dal Fondo Europeo di Sviluppo Regionale nell’ambito della programmazione 2021-2027 della Regione Lombardia.

La compagine comprende anche XGEN Venture, CE-Ventures, Kerna Ventures, Angelini Ventures, Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori. Il coinvolgimento di soggetti pubblici, fondi specializzati e investitori privati offre alla società le risorse necessarie per avvicinare la piattaforma alla sperimentazione clinica.

Una ricerca costruita tra Italia e Stati Uniti

La tecnologia è nata dalla collaborazione tra studiosi impegnati nella biologia dell’RNA, nella genomica e nell’immunoterapia. Tra i fondatori figurano Annalisa Di Ruscio e Daniel Tenen, ricercatori e docenti del Beth Israel Deaconess Medical Center di Boston, affiliato alla Harvard Medical School.

Al lavoro hanno partecipato anche Vittorio de Franciscis, del Consiglio Nazionale delle Ricerche, e Marcin Kortylewski, docente e ricercatore del City of Hope National Medical Center. Alla ricerca originaria ha inoltre collaborato il Cancer Science Institute of Singapore.

Giovanni Amabile, fondatore e amministratore delegato di Aptadir Therapeutics, ha collegato l’entità dell’investimento al potenziale dei DiRs e alla solidità del gruppo scientifico internazionale. Dima Kuzmin, socio dirigente di 4BIO Capital, ha definito raro il livello di innovazione della ricerca, mentre Claudia Pingue, responsabile del Fondo Technology Transfer di CDP Venture Capital SGR e presidente di EXTEND, ha ricordato il sostegno offerto al progetto fin dalle sue prime fasi.