Nuove cure neurologiche, De Stefano: frenare la malattia

Le nuove terapie neurologiche puntano a rallentare o bloccare i processi che provocano la malattia. È quanto ha spiegato Nicola De Stefano, presidente eletto della Società italiana di neurologia, durante il congresso Sin in corso a Firenze dal 24 al 27 ottobre.

I risultati già osservati

Per gli oligonucleotidi antisenso sono già disponibili dati incoraggianti in alcune condizioni. «In alcune forme familiari di Sla si sono osservati risultati promettenti», ha detto De Stefano, ricordando anche i progressi ottenuti nei bambini con atrofia muscolare spinale.

In determinati casi, ha aggiunto il neurologo, gli interventi hanno prodotto miglioramenti molto rilevanti fino ad arrivare alla risoluzione della malattia. Per numerose altre patologie, invece, bisognerà attendere l’esito degli studi ancora in corso e verificare i benefici nel corso dei prossimi anni.

Le tecnologie allo studio

Terapia genica, trattamenti basati sull’Rna, modificazione del Dna e cellule Car-T stanno esplorando strade diverse rispetto a quelle oggi utilizzate. Il loro punto comune è il tentativo di colpire il meccanismo che origina il danno, spesso intervenendo su una proteina specifica.

L’editing genetico e le tecniche rivolte all’Rna messaggero possono modificare i processi che controllano la produzione di proteine coinvolte in patologie croniche, tra cui la sclerosi laterale amiotrofica e alcune demenze. Un possibile strumento è rappresentato dagli oligonucleotidi antisenso, capaci di alterare questi meccanismi.

Il ruolo delle cellule Car-T

Le Car-T seguono una strategia differente: impiegano linfociti T modificati in laboratorio per riconoscere gli antigeni associati a malattie come la sclerosi multipla e alcune encefaliti di origine immunitaria.

L’intervento mira alle cellule responsabili della risposta autoimmune, con l’obiettivo di ridurre l’infiammazione e il conseguente deterioramento dei neuroni. Per De Stefano, agire presto potrebbe essere utile, ma la tempistica dovrà essere chiarita dai risultati della ricerca, soprattutto perché le Car-T si trovano ancora nelle prime fasi di sperimentazione.

Le prospettive della ricerca

Il presidente eletto della Sin ha invitato alla prudenza sull’uso della parola “rivoluzione”: molte delle soluzioni analizzate non hanno ancora superato la fase sperimentale. Restano però concrete le possibilità di arrivare a trattamenti capaci di modificare in modo significativo l’approccio alle malattie neurologiche.

L’obiettivo indicato da De Stefano è intervenire prima che il danno diventi esteso, così da contenere la progressione della patologia o, in prospettiva, impedirne la comparsa e limitarne le conseguenze.