Dispositivi per malattie rare, la svolta Ue può evitare il vuoto

La revisione delle norme europee potrebbe rendere meno complesso l’accesso al mercato per i dispositivi medici destinati alle malattie rare. La proposta di modifica del regolamento, attualmente esaminata da Commissione, Consiglio e Parlamento europeo, punta infatti a velocizzare e rendere più flessibile il percorso verso la marcatura.

La proposta europea cerca una svolta

Secondo Marina Urpis, l’intervento legislativo dovrebbe anche garantire la permanenza dei dispositivi orfani sul mercato. L’obiettivo è assicurare che questi prodotti restino disponibili per le persone colpite da patologie rare in Europa, comprese le fasce pediatriche.

"C'è una proposta di modifica del regolamento del 2025 che stanno discutendo adesso in Europa la Commissione, il Consiglio e il Parlamento", ha ricordato Urpis durante l’incontro. La dirigente ha indicato nella semplificazione del procedimento e nella maggiore rapidità della marcatura due possibili direzioni dell’intervento.

Il rischio è una carenza sul territorio

Il problema più immediato riguarda la possibilità che alcuni dispositivi non arrivino a essere disponibili nei Paesi europei. A evidenziarlo è stata Urpis, dirigente medico e sanitaria dell’Ufficio VI della Direzione generale dei Dispositivi medici e del servizio farmaceutico del ministero della Salute.

"Il rischio più grande è la non disponibilità sul territorio europeo", ha affermato, richiamando in particolare prodotti spesso pensati anche per pazienti in età pediatrica. Una eventuale assenza avrebbe quindi un impatto su strumenti rivolti a gruppi numericamente limitati, ma con bisogni specifici.

Regole più severe e costi elevati

L’ottenimento della marcatura e la successiva commercializzazione risultano difficili soprattutto quando il dispositivo è sviluppato per indicazioni molto rare. Il regolamento Ue 2017/745 ha innalzato il livello di rigore richiesto e ha introdotto vincoli più stringenti per il settore.

Per le aziende diventa complicato raccogliere evidenze cliniche abbastanza ampie, proprio perché le popolazioni interessate sono ristrette. A questo si aggiungono gli oneri legati agli organismi notificati, coinvolti nella valutazione regolatoria: una combinazione di ostacoli che può ridurre l’interesse industriale e limitare le risorse destinate a questi prodotti.

Il confronto nato a Roma

Le considerazioni sono state espresse a margine della prima edizione di “RAREvolution - Una finestra sul futuro delle malattie rare”, appuntamento dedicato al rapporto tra innovazione e organizzazione dell’assistenza. L’iniziativa si è svolta a Roma ed è stata organizzata da Bistoncini Partners.

Nel corso del confronto è emersa la necessità di mantenere un equilibrio tra controlli adeguati e possibilità concreta di sviluppare dispositivi per numeri ridotti di pazienti. La discussione sulla proposta del 2025 rappresenta il quadro istituzionale nel quale si inserisce il tema della disponibilità dei dispositivi orfani.

ℹ️ Le informazioni contenute in questo articolo hanno scopo puramente informativo e non sostituiscono il parere del medico. Per qualsiasi dubbio sulla tua salute rivolgiti al tuo medico di fiducia.