Vorasidenib di Servier vince il Prix Galien Italia 2026

Vorasidenib ha ricevuto il Prix Galien Italia 2026 nella categoria Neuroscienze e Psicofarmacologia. Il farmaco di Servier è destinato a pazienti adulti e adolescenti con almeno 12 anni e 40 chilogrammi affetti da alcuni gliomi di grado 2 con mutazioni dei geni Idh.

La decisione arriva dopo il via libera alla rimborsabilità espresso dal consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco il 15 ottobre. Il provvedimento deve ancora essere pubblicato in Gazzetta Ufficiale.

I risultati dello studio clinico

L’efficacia di vorasidenib è stata esaminata nello studio internazionale di fase 3 Indigo, condotto su persone già sottoposte ad almeno un intervento chirurgico e non bisognose, nell’immediato, di radioterapia o chemioterapia. La ricerca, con assegnazione casuale dei trattamenti, doppio cieco e confronto con placebo, ha rilevato una riduzione del 65% del rischio di progressione della malattia o di morte.

A due anni, l’80,3% dei pazienti che aveva assunto vorasidenib non aveva ancora avuto bisogno di un ulteriore intervento. Nel gruppo trattato con placebo la quota era del 41,4%. Il farmaco ha inoltre migliorato in modo significativo il tempo prima del trattamento successivo.

Come agisce il farmaco

Vorasidenib blocca selettivamente le forme mutate degli enzimi Idh1 e Idh2. In questo modo riduce la produzione dell’oncometabolita 2-Hg, coinvolto nei meccanismi biologici che favoriscono lo sviluppo dei gliomi, e sostiene il ripristino del normale processo di differenziamento cellulare.

Matteo Simonelli, responsabile della Neuro-Oncologia all’Irccs Istituto clinico Humanitas e docente di Oncologia medica alla Humanitas University, ha spiegato che il trattamento consente di agire prima sui meccanismi molecolari della malattia. Secondo l’oncologo, il rinvio di radioterapia e chemioterapia può aiutare a preservare più a lungo funzioni cognitive, autonomia e qualità di vita, oltre a contribuire al controllo delle crisi epilettiche.

Una malattia rara nei giovani adulti

Nel 2024, in Italia, sono state stimate 6.126 nuove diagnosi di tumori del sistema nervoso centrale. I gliomi di basso grado con mutazione Idh costituiscono circa il 5-10% dei casi e colpiscono soprattutto persone tra i 20 e i 40 anni.

La loro crescita è generalmente lenta, ma può proseguire nel tempo con conseguenze neurologiche, cognitive, sociali e professionali. Per circa vent’anni, dopo l’operazione, le opzioni comprendevano soprattutto il monitoraggio periodico oppure radioterapia e chemioterapia per i pazienti considerati più esposti alla progressione.

Le motivazioni del premio

La giuria, guidata da Pier Luigi Canonico, ha considerato vorasidenib un avanzamento nella neuro-oncologia di precisione, perché rappresenta la prima terapia mirata indicata per gliomi di basso grado con mutazioni Idh. Canonico ha definito il Prix Galien Italia un riconoscimento alla ricerca farmacologica capace di tradurre i risultati scientifici in possibilità concrete per pazienti con bisogni clinici ancora non soddisfatti.

Emilio Gagliardi, amministratore delegato di Servier Italia e Malta, ha accolto il premio come un riconoscimento al lavoro dell’azienda nell’oncologia e nelle neuroscienze. Ha inoltre ribadito l’intenzione di concentrarsi su patologie rare e complesse, mantenendo l’attenzione sulle esigenze dei pazienti e delle loro famiglie.